Inlägg publicerade under kategorin ALS -FORSKNING
Forskare har utvecklat en antikropp, kallad armanezumab, som specifikt riktar sig till en defekt tau-protein. Molekylen har potential för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS), bland andra sjukdomar.
Enligt resultaten av studien "Humanized monoclonal antibody armanezumab specific to N-terminus of pathological tau: characterization and therapeutic potency", published in Molecular Neurodegeneration, har denna antikropp den terapeutiska potentialen att behandla flera neurodegenerativa störningar som kännetecknas av tau protein dysfunktion ( tauopatier).
ALS Association applåderar FDA för en snabbt godkännande av New ALS Drug
Washington, DC (5 maj 2017) - ALS-föreningen, den enda nationella ideella bekämpande amyotrofisk lateralskleros (ALS) på varje front, applåderade meddelandet om livsmedels- och drogadministrationens (FDA) idag att den har godkänt Radicava (edaravone), den Första nya behandlingen godkänd specifikt för ALS på 22 år.
FDA godkände Radicava mindre än ett år efter att Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation ingav en ny drogansökan. Den enda andra godkända behandlingen specifikt för ALS, riluzole, godkändes 1995.
Hittat Här
http://www.alsa.org/news/media/press-releases/approval-of-new-als-drug-050417.html
Biohaven avancerar regelbundna insatser för BHV-0223, en sublinguell form av ALS Therapy Rilutek
Biohaven Pharmaceuticals driver hårt för godkännande och utveckling av sina två undersökningsmedel för amyotrofisk lateralskleros (ALS): BHV-0223, en sublingual (under tungan )form av Rilutek (riluzole) och BHV-4157, en förening som modulerar neurotransmittorsglutamatet.
Av dessa skäl har Biohaven utformat en sublingual form av läkemedlet, avsedd att smälta långsamt under tungan.
Den nya formeln har gjort bort med livsmedelsinteraktionsproblemet, och BHV-0223 kan tas när som helst. En annan fördel: förutom att medicinens koncentrationer i kroppen blir jämnare - ett faktum bekräftat i en ny fas 1-studie - är den nya formuleringen bättre för levern, vilket får lägre koncentrationer.
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/2017/04/28/als-therapy-rilutek-sublingual-version-bhv-0223-focus-biohaven-regulatory-efforts/
Maj är ALS medvetenhet månad och ALS föreningar söker hjälp av personer som är villiga att delta, förespråkare och donera samt att föra kampen mot en värld fri från amyotrofisk lateralskleros , allmänt känd som "Lou Gehrig sjukdom."
ALS Association är en nationell ideell organisation som arbetar för att bygga hopp och förbättra livskvaliteten för dem som lever med denna förödande progressiv neurodegenerativ sjukdom.Även aggressivt sökande efter nya behandlingar och ytterst botemedel .
Föreningen säger att det är avgörande för ökad medvetenhet som mål att få slut ALS, notera att till exempel, är den amerikanska regeringen den enskilt största finansieringskällan för ALS forskning och vård.
Vilket spelar en avgörande roll för ALS-sjuka som förespråkare i att säkerställa och upprätthålla federal finansiering, och föreningen konstaterar att personliga berättelser och passionerade vittnesmål för att hjälpa medlemmar av kongressen visa varför mer måste göras för att stödja strävan efter ett botemedel mot esta sjukdom.
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/2017/05/02/association-ideas-als-awareness-month-may/
Presentationerna, som innehåller data om edaravon och en analys som utvärderar kliniskt relevanta symtom på ALS, äger rum vid det 69: e årliga mötet vid American Academy of Neurology (AAN) den 28 april.
"Den kliniska data som presenteras hos AAN fortsätter att fördjupa vår förståelse av edaravons roll för att hjälpa till att sakta ner "symptom"fysisk funktion," Joseph M. Palumbo, MD, vice president och chef för medicinsk vetenskap och translationell forskning, Mitsubishi Tanabe Pharma Development America, uttalade sig i ett pressmeddelande.
Edaravone är ett intravenöst potent antioxidantläkemedel under utveckling för att lindra effekterna av oxidativ stress, som är en möjlig faktor för ALS: s uppkomst och progression
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/2017/04/26/mt-pharma-america-to-present-data-on-edaravone-for-als-at-2017-aan-meeting/?utm_source=ALS+News&utm_campaign=24827a3339-RSS_MONDAY_EMAIL_CAMPAIGN&utm_medium=email&utm_term=0_0593028b75-24827a3339-71419721
Glutamat, ALS och celldöd
För att förstå grunden för Deanna Protocol® Metabolic Plan måste man först överväga patologin i neurodegenerativa förhållanden i allmänhet och ALS specifikt.
Död av motor neuroner sprider sig i hela kroppen hos individer med ALS på grund av glutamat. När celler dör, spränger de och frisätter intracellulärt glutamat i det extracellulära rummet.
Denna ökning av extracellulärt glutamat orsakar närliggande friska motorneuroner att dö, att spränga och att frigöra mer glutamat till extracellulärt rummet, vilket kommer att döda ännu fler närliggande celler.
Denna så kallade storm av glutamat i ALS orsakar celldöd att hända i en exponentiell takt. (Spridningen av celldöd via överflödigt extracellulärt glutamat har redan visat sig vid andra neurodegenerativa tillstånd, såsom traumatisk hjärnskada.
Det har ännu inte visat sig i ALS-forskning. Vi vet emellertid att alla celler släpper ut glutamat när de dör och det överskottet Extracellulärt glutamat dödar angränsande celler, oberoende av sjukdomen / tillståndet.)
Dr Tedone, som vinner kampens medicinska samband, förutser att på något sätt exponeringen för överflödigt extracellulärt glutamat i ALS dödar närliggande friska neuroner genom att avbryta Krebs-cykeln i var och en av dem. Dr Tedones hypotes hävdar att denna Krebs-cykelavbrott är en främsta orsak till celldöd. När allt eftersom celler inte kan producera energi effektivt dör de.
Kan man stoppa glutamatet ? Det överskott av extracellulärt glutamat i ALS? Nej. DP ™ -planen fokuserar på cellmetabolism. DP ™ -planen levererar alfa-ketoglutarat (AKG) till Krebs-cykeln i neuronerna.
Ökningen i AKG möjliggör för deras mitokondrier att producera tillräckligt med energi för att hålla cellerna levande trots att de utsätts för en ohälsosam mängd extracellulärt glutamat.
AKG passerar vanligen inte genom cellmembranen i normala friska celler. Baserat på forskningen av att vinna striden och Dr. Tedone fann att cellmembranets permeabilitet i sjuka eller skadade celler förändras och tillåter AKG att permeera cellerna. På grund av att AKG bara går in i sjuka celler går ämnet bara dit där det behövs.
Hittat Här
Sjuka ALS-patienter i Sverige nekas godkänd amerikansk medicin eftersom den är för dyr.
Läkemedlet heter Nuedexta och har godkänts av det Amerikanska läkemedelsverket (FDA) för att behandla attacker av ofrivillig tvångsgråt och tvångsskratt som patienter med ALS kan uppleva.
Det botar inte själva sjukdomen, men kan hjälpa att lindra vissa symptom. Studier har blan annat visat att medicinen tillfälligt kan förbättra muskelfunktionen i mun-hals-regionen.
–Det verkar lovande på vissa områden om man kommer in tidigt i behandlingen med just sväljnings och talförmågan, säger överläkare Lilian Carlsson Pähn vid Höglandssjukhuset i Eksjö.
Problemet är prislappen.
Det skulle kosta Regioner och landsting ca 12 000 kr bara för att ge en burk piller till en patient - varje månad. Något som alla landsting inte skulle ha råd med.
– Det är ett preparat som vi skulle vilja skriva ut men där vi ekonomiskt inte kommer att kunna förskriva den till fler än ett handfull patienter.
Ska man förskriva ett läkemedel ska man i så fall kunna förskriva det till hela landet, annars blir det ojämlikt, säger specialistläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset Caroline Ingre.
Enligt Caroline Ingre pågår just nu en diskussion om att få läkemedlet godkänt i Sverige.
Ett nytt program vid University of Pennsylvania kommer att fortsätta att använda genterapi och genom redigering för att behandla amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Programmet of Excellence för Motor Neuron Disease, som lanserades av forskare vid Orphan Disease Center (ODC) i universitetets Perelman School of Medicine, får sin ursprungliga finansiering från filantropiska källor.
”Jag är övertygad om att det är dags att göra ett allvarligt försök att behandla ALS med hjälp av genterapi,” säger James Wilson, MD, PhD, chef för ODC och hans närstående i genterapiprogram, sagt i ett pressmeddelande.
”För att göra detta kommer vi att utnyttja de spännande kliniska resultat som har uppnåtts inom genterapi för spinal muskelatrofi använda våra vektorer, samt robust struktur inom genterapi translationell forskning som vi har på Orphan Disease Center och Gene Therapy Program vid Penn.”
I dessa studier, som är onämnda i pressmeddelandet , ges en enskild infusion av en vektor som uttrycker en icke-muterad SMA-gen som är programerad till att återställda motorfunktionen .
Generna som är ansvariga för ALS och SMA är olika, men de påverkar samma motorneuroner som är kritiska för muskelfunktionen . SMA studier tyder på Wilsons teknik skulle kunna användas som en mekanism för att behandla ALS.
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/2017/01/11/university-of-pennsylvania-launches-program-to-study-gene-therapies-genome-editing-for-als/