FDA ger särläkemedelsbeteckning till Pridopidine

U.S Food and Drug Administration (FDA) har beviljat särläkemedelsbeteckning till Prilenias pridopidin för behandling av amyotrofisk lateral skleros (ALS).

Beslutet följer ett nyligen positivt yttrande från en gren av Europeiska läkemedelsmyndigheten som rekommenderar att behandlingen ges särläkemedelsstatus i Europa. Ett beslut av Europeiska kommissionen förväntas snart.

Pridopidin är en förening utformad för att skydda nervceller mot skada genom att binda och aktivera sigma-1-receptorn (S1R). Det undersöks för närvarande i HEALEY ALS-plattformsförsöket (NCT04297683) i USA

Bindningen till S1R aktiverar cellulära mekanismer som stöder nerv- och gliacellernas överlevnad och funktion, en typ av nervstödcell. Studier av ALS prekliniska modeller har visat att det förhindrar neuronal celldöd, ökar förbindelserna mellan neuroner och bevarar motorfunktionen.
Hittat Här

https://alsnewstoday.com/news-posts/2021/07/14/pridopidine-fda-orphan-drug-designation-als-treatment/

Masitinib, som ges tidigt i ALS, förlänger livet, visar testdata

Behandling med den undersökande orala behandlingen masitinib kan förlänga livslängden när den ges tidigt vid amyotrofisk lateral skleros (ALS), enligt en ny studie.

"Dessa långsiktiga överlevnadsdata, med en genomsnittlig uppföljning på 75 månader sedan diagnos, tyder på att masitinib kan erbjuda en betydande fördel i  överlevnad när behandlingen inleds innan allvarlig funktionsförlust", utalande av Albert Ludolph, ordförande för neurologiska institutionen vid Universitetssjukhuset och den medicinska fakulteten i Ulm och en studieförfattare, i ett pressmeddelande.

Masitinib-behandlade ALS-patienter i en klinisk prövnings med högre dosgrupp levde ungefär två år längre än de i en placebogrupp.

Studien, "Långvarig överlevnadsanalys av masitinib vid amyotrof lateral skleros," publicerades i
Terapeutiska framsteg vid neurologiska störningar och finansierades av AB Science, utvecklaren av masitinib.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/news-posts/2021/07/20/masitinib-early-use-extends-survival-phase-2-3-trial-analyses/