Ett nytt program vid University of Pennsylvania kommer att fortsätta att använda genterapi och genom redigering för att behandla amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Programmet of Excellence för Motor Neuron Disease, som lanserades av forskare vid Orphan Disease Center (ODC) i universitetets Perelman School of Medicine, får sin ursprungliga finansiering från filantropiska källor.

”Jag är övertygad om att det är dags att göra ett allvarligt försök att behandla ALS med hjälp av genterapi,” säger James Wilson, MD, PhD, chef för ODC och hans närstående i genterapiprogram, sagt i ett pressmeddelande.

”För att göra detta kommer vi att utnyttja de spännande kliniska resultat som har uppnåtts inom genterapi för spinal muskelatrofi använda våra vektorer, samt robust struktur inom genterapi translationell forskning som vi har på Orphan Disease Center och Gene Therapy Program vid Penn.”

I dessa studier, som är onämnda i pressmeddelandet , ges en enskild infusion av en vektor som uttrycker en icke-muterad SMA-gen som är programerad till att  återställda motorfunktionen .

Generna som är ansvariga för ALS och SMA är olika, men de påverkar samma motorneuroner som är kritiska för muskelfunktionen . SMA studier tyder på Wilsons teknik skulle kunna användas som en mekanism för att behandla ALS.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/01/11/university-of-pennsylvania-launches-program-to-study-gene-therapies-genome-editing-for-als/

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...