Orphazyme meddelar att man med  Globala kliniska prövningar kommer att fortsätta sitt samarbete genom att långsiktigt förlängning av  en fas 3-studie av arimoclomol en potentiell oral behandling för amyotrofisk lateralskleros (ALS).

ORARIALS-01 är en randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblind studie (NCT03491462) pågår vid 30 centra i Nordamerika och Europa.Det utvärderar effektiviteten och säkerheten för arimoklomolkapslar hos 245 vuxna med ALS som haft första symptommed  svaghet - definierat som svaghet i extremiteterna, svalj / talproblem eller andnöd -18 månader innan studiens start.

Studien är nu fullständigt registrerad och började dosera en första person i augusti 2018. Efter ett screenings- / baslinjestadium randomiseras patienterna 2: 1 till antingen arimoclomol eller placebo under 76 veckor.Upp till 18 patienter på stabil behandling med Radicava (edaravone) av Mitsubishi Tanabe kommer också att delta i studien i U.S

Föreläsning med doktor Caroline Ingre om nyheter inom ALS-forskningen

Denna video är uppladdad förra året 2018 .För den som inte hört Caroline förut finns mycket bra information om vad ALS är för sjukdom hur forskningen har sett ut och vad det är fram till Januari 2018 .En del av forskningen som näms i Videon  är fortfarande aktuella idag.

Den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har beviljat läkemedelsstatus som orphan drug  till NPT520-34, en undersökande anti-neuroinflammatorisk molekyl, för behandling av amyotrofisk lateral skleros (ALS), meddelade Neuropore Therapies.

"Vi är mycket nöjda med att få den här särläkemedelsbeteckningen från FDA: s kontor för  produktutveckling för NPT520-34 för behandling av ALS, en förödande sjukdom med ett mycket högt otillfredsställt medicinskt behov," Errol De Souza, VD och koncernchef för Neuropore,sas det i ett pressmeddelande.

NPT520-34 är en liten oral molekyl utformad för att pasera  blod-hjärnbarriären - ett mycket selektivt membran som skyddar centrala nervsystemet med dess cerebrospinalvätska från den allmänna blodcirkulationen - och minskar inflammationen i hjärnan.

Prekliniska studier gjorda på djurstudier av ALS, Parkinsons och Alzheimers sjukdom har visat att den antiinflammatoriska verkan av NPT520-34 minskar produktionen av neurotoxiska proteiner, såsom superoxiddismutas-1, alfa-synuklein och beta-amyloid.

Neuropore syftar till att starta en biomarkörbaserad studie för att utvärdera mekanismerna bakom de terapeutiska effekterna av NPT520-34 år 2020.

"Vi går vidare med studier med flera doser på friska frivilliga för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för NPT520-34 tillsammans med biomarkörer innan vi fortsätter till studier på patienter," sade De Souza.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/08/20/npt520-34-granted-fda-orphan-drug-designation-als/

150 personer inom vården, i det nationella nätverket för diagnosen als, amyotrofisk lateralskleros, möttes i Lund . Neuropodden var också på plats och fick möjlighet att göra flera intervjuer. Det här webbradioreportaget gör ett försök att spegla det svåra arbetet som personal i olika nyckelroller utför. Dels för den som är sjuk i als och dels för närstående och anhöriga. 
Detta podcastreportage beskriver hur dietister, sexologer, läkare och sjuksköterskor bland alla dessa olika yrkesroller ser på vården i multidisiplinära team. Medverkar gör bland andra Ingela Nygren neurologläkare vid Akademiska sjukhuset Uppsala, Anneli Rosan sjuksköterska als-team Göteborg, Gert Staaf neurolog och Teamledare vid SUS och Erika Stenberg forskningssjuksköterska vid Norrlands universitetssjukhus i Umeå.

Neuropodden var också på plats när Neuro (Neuroförbundet) ordnade en medlemskväll om just diagnosen als i Lund, då intresserade fick lyssna på den neurologiska forskningen och prata med ledande als-specialistneurologer. I slutet av detta podcastavsnitt, får du några röster av de als-patienter som var på plats.
En podcast av Håkan Sjunnesson NeuroMedia för Neuropodden. För mer information om als och neurologisk forskning och för att bli medlem i Neuro och ge ett ekonomiskt bidrag: www.neuro.se

Hittat Här

http://neuropodden.libsyn.com/als-teamen-viktiga-i-neurosjukvrden-runt-personer-med-diagnosen-als?fbclid=IwAR0AWD8ztCj3Ga_AqnS5jTNeS4kvEZ3hobc-2pGkx0ddkTGE7fNaLaKJ3Js

Studien, med titeln "Förändrad kalciumdynamik och glutamatreceptoregenskaper i iPSC-härledda motorneuroner från ALS-patienter med C9orf72, FUS, SOD1 eller TDP43-mutationer," publicerades i tidskriften Human Molecular Genetics.

ALS präglas av förlusten av motorneuroner, de specialiserade nervcellerna som skickar elektriska signaler från centrala nervsystemet - hjärnan och ryggmärgen - till musklerna, som styr deras funktion. Fram till nu är orsaken till att motorneuroner börjar dör  hos ALS-patienter  är oklar.

"Sammanfattningsvis visade vår iPSC-studie mutationsspecifika förändringar av glutamatreceptorernas egenskaper och kalciumdynamiken hos ALS-patienter i deras [motorneuroner] Dessa fynd kan bidra till utveckling av nya  ALS-terapier," enligt forskarna .

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/08/19/motor-neurons-people-with-familial-als-have-mutation-specific-alterations-glutamate-signaling/

En kinesisk larvsvamp (Hirsutella sinensis), som används i traditionell kinesisk medicin, minimerade motorneuronförlust och förlängde livslängden hos möss med amyotrofisk lateral skleros (ALS), har en studie funnit.
Studien, "Terapeutiska effekter av hirsutella sinensis på sjukdomens början och utvecklingen av amyotrofisk lateral skleros i SOD1G93A transgen musmodell," publicerades i CNS Neuroscience & Therapeutics.

Även om de molekylära mekanismerna som ligger bakom utvecklingen och progressionen av ALS inte är fullt förstådda, tror forskare att en grupp nervceller som kallas mikroglia, som normalt ansvarar för att skydda och stödja neuroner, kan bli överaktiva och stimulera hjärninflammationen associerad med ALS.

Hirsutella sinensis (HS) är en unik svamp som växer på larver och är ett högt uppskattat "medicin" som påstås behandla ett brett spektrum av störningar, såsom astma, kronisk njursjukdom och mottagare av njurtransplantationer," skrev forskarna.”Cordycepin (3′-deoxyadenosine), en av de viktigaste kemiska komponenterna i HS, har identifierats ha antioxidanter, antiinflammation, antitumör och neurobeskyttande effekter.Dessutom har tidigare studier ytterligare avslöjat en undertryckande roll av cordycepin vid (...) mikrogliaaktivering och inflammation in vitro. ”

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/07/23/chinese-medicine-hirsutella-sinensis-reduces-neuron-loss-expands-lifespan-als-mice-study/

Den kliniska prövningen är en samarbetsstudie mellan ALS-teamet vid Houston Methodist Hospital under ledning av Dr. Appel och ALS-teamet vid Mass General Hospital under ledning av Merit Cudkowicz, MD, chef för neurologi vid Mass General Hospital och Julieanne Dorn Professor of Neurology vid Harvard Medical School. Dr. Cudkowicz är chef för Sean M. Healey & AMG Center for ALS (Healey Center) och Neurological Clinical Research Institute (NCRI) vid Mass General Hospital. Hon är grundare och tidigare medordförande för nordöstra ALS-konsortiet (NEALS) och fungerar som huvudläkare för ALSFAC. Drs. Sabrina Paganoni och James Berry är medutredare i teamet från Healey Center.

Finansieringspriset kommer att tillåta Dr Appel att utföra den första-atudien hos mänska  som visade lovande resultat som utnyttjar patientens egna immunceller för att behandla ALS.

T-lymfocyters regulatorer (Tregs) är en typ av T-lymfocyter (en vit blodcell som spelar en central roll i immunsvaret) som minskar immunsystemets aktivitering. Tregs minskas i både antal och fungktion i blodet hos personer med ALS. Eftersom Tregs minskas hos personer med ALS, kan skadliga processer uppstå i immunsystemet . Faktum är att personer med snabbare ALS-progression har lägre Treg-funktion.

Baserat på positiva prekliniska resultat som visade att det var möjligt att återställa Treg-funktion utanför kroppen, den första kliniska prövningen på människor visade att Tregs kunde utvinnas från människor som lever med ALS, utvidgas in vitro och sedan säkert infunderas tillbaka till samma patienter.

Hos de tre personerna som fick denna behandling med ”utvidgade Tregs” i den första studien observerades en betydande förbättring av deras Treg-undertryckt funktion, liksom en uppenbar bromsning av sjukdomens progression.

"Nu är det en tid med enastående löfte för området ALS-forskning och läkemedelsutveckling," säger Dr Cudkowicz. ”Detta samarbete mellan de tre stiftelserna har möjliggjort det stöd som behövs för att genomföra en studie av denna typ. Det är bara med detta stöd som vi kommer att kunna fortsätta undersöka möjligheten att utnyttja immunsystemet för att bromsa sjukdomens progression i ALS - eventuellt föra oss närmare ett genombrott som en dag kan leda till ett botemedel. "

hittat Här

https://alsadotorg.wordpress.com/2019/08/12/the-als-association-als-finding-a-cure-and-mda-co-fund-clinical-trial-grant-to-study-restoring-immune-system-function-to-treat-als/amp/?fbclid=IwAR332UgmROEs2vyPnj5hghhGUzkD6Fy64CBUk7jTAz-OCUy824MoSzACzMU

Optimera kosten för ALS-patienten: En näringsläkares åsikt
Nedan följer några dietrekommendationer:

Fibrer: Att öka kostfiber sänker inflammationen och främjar tarmens hälsa. Viktiga tarmhormoner inkluderar ghrelin, som stimulerar aptiten när tarmen fungerar korrekt.

Vitamin B12: Detta är ett vattenlösligt vitamin som spelar en viktig roll i nervsystemets homeostas. Kliniska studier har visat att administrering av en hög dos B12 i musklerna inom 12 månader efter symptom börjar bromsar upp progressen och förlänger överlevnaden.

Karnitin: Detta är en nödvändig antioxidant som skyddar mot oxidativ stress och skador. Karnitin finns i röda köttkällor samt kyckling, mjölk, bönor, avokado, mjölk och fisk.

Enteral nutrition: Hypercaloric utfodring genom en gastrostomi (PEG) när den placerades tidigt hos patienter med dysfagi (svårigheter att svälja) har visat sig öka överlevnaden.

Näringsoptimering spelar en nyckelroll i livskvalitet och överlevnad i ALS. Många faktorer bidrar till att optimera näring från ett fysiskt och fysiologiskt perspektiv. Tyngdpunkten på antioxidantterapi, komplettering och riktade makronäringsämne dietplaner har potential att påverka behandlingsförloppet positivt; dock måste det övervakas av en läkare.

När man utformar en diet för ALS, rekommenderas en kaloririk diet totalt sett;emellertid disskuteras från viken källa man skall ta kalorierna från .

Vissa föreslår en diet med mycket kolhydrater, medan andra rekommenderar en diet med mycket fett.

Skillnaden är energikällan som används för dagliga aktiviteter och för organfunktion.

Några studier har genomförts om vilken makronäringsämne som ger den största framgången, men resultaten har varit motstridiga.

Eftersom näring har tagit rampljuset som en viktig faktor i sjukdomens utveckling och livskvalitet, har nutraceuticals och kosttillskott blivit mer och mer populärt.

Nutraceuticals är vitaminer, mineraler, örter eller växtbaserade livsmedel som är avsedda att komplettera kosten genom att öka det totala dietintaget och därmed höja individens hälsa.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/08/01/optimizing-diet-als-patient-nutritionists-view/

Makronäringsämnen är

• Kolhydrater
• Protein
• Fett
• Vatten

Mikronäringsämnen är

• Vitaminer
• Mineraler