Arimoklomol har potential att sakta ner patientens fortskridande proggressiva funktionsnedsättning hos ALS sjuka,enligt fas 2 av 3 i en läkemedels studie
Arimocolomal jämfördes i en dbbelblindtest med placebo och gruppen med läkemedel fick bättre resultat än placebo gruppen ,detta hos patienter med en snabbt förvärrad sjukdom,.
Även om skillnaderna inte var statistiskt signifikanta sa forskare,så var det säkert att inta medicinen, och patienter tolererade det bra, rapporterade CytRx.
Studien "Randomized, double-blind, placebo-controlled trial av arimoclomol i snabbt progressiv SOD1 ALS", publicerades i tidskriften Neurology.
Arimoklomol främjar korrekt veckning av proteiner. Det betyder att det kan användas för att behandla patienter med SOD1 genmutationer, den näst vanligaste orsaken till ALS.
Forskare rekryterade patienter med snabbt förvärrasd ALS som härrör från SOD1-mutationer för fas 2 av 3-Studien (NCT00706147).
Fas 2-delen fokuserade på arimoklomols säkerhet och patienternas förmåga att tolerera det. Fas 3-delen riktades på dess effektivitet.
En viktig effektivitetsmål var om arimoklomol kunde öka patienternas överlevnad. En annan var om det kunde sakta patienternas proggressiva funktionsnedsättningshastighet.
Forskare såg samma typ av skillnader i lungfunktionsparametern FEV6.
Medan effektivitetsresultatet inte var statistiskt signifikanta, föreslår man "konsistensen" av resultat över alla fördefinierade effektåtgärder en möjlig terapeutisk fördel av arimoklomol i den totala studiepopulationen, och särskilt i A4V-undergruppen, skriver forskarna.
Forskarna använde två funktions mätningar. En var patienternas poäng på den reviderade ALS-funktionstest skalan. En annan var en sorts utandnings test" spirometri " som kallas FEV6, vilket visar på hur mycket luft patienter kan blåsa ut på sex sekunder efter ett djupt andetag.
https://alsnewstoday.com/2018/02/27/als-therapy-trial-arimoclomol-may-slow-functional-decline/
