Att WTX101 klassificeras som särläkemedel för ALS i USA är en viktig milstolpe för  och en bekräftelse på produktens potential att utvecklas till ett nytt behandlingsalternativ för ALS.

Sjukdomen är mycket svårbehandlad men prekliniska data för WTX101 är lovande så vi utvärderar möjligheten att utveckla WTX101 för behandling av den subpopulation av
ALS-patienterna som lider av SOD1-muterad ALS", säger vd Jonas Hansson i en kommentar.

Men ALS-specialisten och neurologen Peter Andersen är skeptisk: "Ett intressant ämne, men det saknas vetenskapliga studier och bevis för någon effekt överhuvudtaget".

Läs mer här

http://neuroforbundet.se/diagnos-symtom/als/aktuellt-inom-diagnos/studier-och-bevis-saknas-for-nagon-effekt-av-wtx101-mot-als/

Forskare upptäckte att Hsp104 drar felveckade proteiner in genom en central kanal för att bearbeta dem på ett sätt som leder till att proteinerna återvecklas på rätt sätt.

Proteiner innehåller komponenter som kallas polypeptider, och Hsp104 hämtar en polypeptid åt gången från en klump av felveckade polypeptider.

När Hsp104 frigör polypeptiden är det fritt att återställa  på rätt sätt, eller att cellmaskinen kan bryta ner den.

Shorter's lab skapade de mycket renade Hsp104 enzymerna som användes i forskningen.

Southworths lab använde cryo-elektronmikroskopi för att leverera den tydligaste bilden av Hsp104 hittills. Det visade hur enzymet bryter ner proteinaggregat.

"Studien hjälper oss att förstå hur celler kan bryta isär giftiga proteinaggregat för att återställa proteinfunktionen," sa Shorter.

"Slutligen har man en klar bild av denna anmärkningsvärda nanomaskin som kommer att ge våra konstruktioner till terapeutiska versioner som fungerar hos människor.".

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/06/28/als-related-researchers-get-an-almost-atom-level-view-of-how-misfolded-proteins-are-fixed/

Metallnivåer i blod, urin och hår kan tjäna som ALS biomarkörer, föreslår studie

22 juni 2017 av Joana Fernandes, doktor i nyheter.

Flera metaller kan vara kopplade till risken för amyotrofisk lateralskleros (ALS), enligt resultaten av en liten studie i Italien. Resultaten anger att nivåer av metaller och andra väsentliga spårämnen i blod, urin och hår kan fungera som biomarkörer för att diagnostisera och följa upp ALS.

I blodprover ökade halterna av kalcium och koppar signifikant i ALS-patienter jämfört med friska individer. I hår ökade selen och zink signifikant i ALS-patienter. Urinivåerna av magnesium och selen minskade emellertid signifikant hos dessa patienter.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/06/22/als-biomarkers-may-be-determined-by-trace-elements-in-blood-urine-hair-italy-study-suggests/

Nivå av neurofilament i cerebrospinalvätska kan bekräfta ALS-diagnos,
Studier har visat att ALS-patienter har en hög grad av neurofilament i cerebrospinalvätskan som omger hjärnan och ryggmärgen.

Denna koncentration kan härröra från sjuka neuroner som släpper ut trådarna, säger forskare.
De belgiska och tyska forskarna ville bestämma huruvida neurofilamentnivåer i cerebrospinalvätska kunde hjälpa till att diagnostisera ALS.

De undersökte nivåer av två neurofilamentproteiner i vätskan. En var fosforylerad neurofilament tung kedja (pNfH) och den andra neurofilamentlätta kedjan (NfL).

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/06/26/study-suggests-neurofilament-levels-in-cerebrospinal-fluid-can-confirm-als-diagnosis/?utm_source=ALS+News&utm_campaign=20b11e8d3d-RSS_MONDAY_EMAIL_CAMPAIGN&utm_medium=email&utm_term=0_0593028b75-20b11e8d3d-71419721

Många människor lider av fascikationer eller muskelryckningar, och för det mesta orsakas det av att man dricker för mycket kaffe, brist på sömn eller en fångad = klämd nerv. Upprepade episoder av fascikulationer kan emellertid vara ett tecken på en neuromuskulär sjukdom, såsom amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Muskelstryckningar är inte tillräckligt med ett symptom för läkare att diagnostisera ALS. Enligt ALS-föreningen behöver läkare också se tecken på progressiv muskelförstöring, tillsammans med andra symtom.

Fascikuleringar orsakas av nerverna (axoner) som kommer i kontakt med närliggande muskler och skickar en elektriskt signal som får muskeln att rycka till.

Förnimmelsen kan vara en engångshändelse eller kan fortsätta sporadiskt i veckor eller till och med månader och upphör i de flesta fall av sig själv.

Människor som lever med ALS  upplever ofta muskeltryckningar, eftersom signalen från nerverna till musklerna blir mer störd. Det finns emellertid inga bevis som tyder på att muskeltryckningar är kopplad till hur snabbt sjukdomen kommer att utvecklas.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/06/19/what-are-fasciculations-in-als/

Den tidigare malaria preparatet pyrimetamin minskar nivåerna av ett ALS-kopplat protein i ryggmärgsvätskan hos patienter vars sjukdom härstammar från genmutationer, en fas 1/2 klinisk studie visar detta.
Proteinet är SOD1. Mutationerna som är associerade med amyotrofisk lateralskleros finns i SODl-genen som styr proteinet.

"Vår interna internationella studie visade att pyrimetamin minskade SOD1-nivåerna i cerebrospinalvätskan hos patienter med familjär [genetiskt baserad] ALS, och mängden av sänkning var relaterad till dosen av pyrimethamin,enligt " Dr Dale J. Lange, den Studieens huvudutredare, sade i ett pressmeddelande.

"Det finns för närvarande ingen botemedel mot denna förödande sjukdom, men vår studie representerar första gången ett läkemedel sänkte ett protein som är känt för att vara relevant för sjukdomsprogressionen." Den minskningen likställdes med "att sakta sjukdomsprogression", tillade han.

Pyrimethamin var säkert, och patienterna tolererade det bra.

Biverkningar inkluderade huvudvärk, illamående, diarré, faller=dålig balans , infektioner i övre luftvägarna, andfåddhet, trötthet, viktminskning och minskad aptit.

Läkemedlet ledde inte till en minskning av patienternas livskvalitet hos patienterna, noterade forskare.
"Även om det inte bevisats av denna studie observerades en sakta sjukdomsprogression," tillade Lange. "behövs  det en större studie och planeras för att avgöra om pyrimethamin verkligen påverkar sjukdomsförloppet hos ALS-patienter."

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/06/21/trial-shows-therapy-developed-to-treat-malaria-lowers-levels-of-als-related-protein/

Mindfulness kan förbättra depression, livskvalitet hos patienter med ALS
Mindfulness-baserade program kan bidra till att förbättra ångest och depression hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS), enligt resultaten från en studie som nyligen publicerades i European Journal of Neurology.

Studien heter "Meditationsträning för personer med amyotrofisk lateralskleros: en randomiserad klinisk prövning."
Tidningen publicerade också en redaktionell skriftlig av Jaushin Lou, MD, en neurolog vid University of North Dakota School of Medicine and Health Science, genom att granska studiernas resultat. Redaktionen heter "Mindfulness, depression och livskvalitet i amyotrofisk lateralskleros."

Fransk bioteknikföretag AB Science presenterade resultaten från klinisk fas 3-studie för dess preparat masitinib, vilket visade effektiv förbättring av patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS), även känd som Lou Gehrigs sjukdom.

Den randomiserade, dubbelblinda kliniska prövningen (NCT02588677) jämförde effekten och säkerheten vid kombinering av masitinib med riluzol (Rilutek eller Teglutik), även ett ALS-läkemedel, med en kombination av placebo och riluzol.

Totalt 394 ALS patienter randomiserades till att få antingen en behandlingskombination av 4,5 mg / kg / dag masitinib och riluzol, en kombination av 3 mg / kg / dag masitinib och riluzol eller en kombination av placebo och riluzol för Upp till 48 veckor.

"Den kliniska fasen från fas 3 stöds starkt av  prekliniska data, vilket visar att masitinib  genererar en neuroprotektiv effekt genom att rikta sig mot avvikande mikroglialceller och reglera neuroinflammation, säger Barbeito .

"Dessa data visar att masitinib förmår sakta progressionen i ALS och effektivt öppnar ett nytt paradigm vid behandling av neurodegenerativa sjukdomar", tillade professor Olivier Hermine, VD för AB Science Scientific Committee.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/05/19/masitinib-slows-als-progression-effective-treatment-trial-data-shows-says-ab-science/