En gren av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har rekommenderat att Amylyx företagets läkemedels förening som tas via munnen  (förening AMX0035 ) utses till ett särläkemedel för att behandla personer med amyotrofisk lateral skleros (ALS).

Orphan-beteckningen ges till läkemedel i Europa med potential att vara säkra och effektiva behandlingar för sällsynta, livshotande eller kroniskt försvagande tillstånd som inte påverkar mer än 1 av 2 000 personer.

Det ger företag en rad incitament, inklusive hjälp med prövningsprotokoll och en tioårsperiod av marknadseksklusivitet om behandlingen godkänns.

AMX0035 är en kombinationsterapi som inkluderar två små molekyler - tauroursodeoxycholsyra och natriumfenylbutyrat - som båda verkar för att förhindra nervcelldöd genom att blockera stresssignaler i celler.

Amylyx meddelade i december att CENTAUR -Studien uppfyllde sitt primära mål, med patienter som randomiserats till AMX0035 upplevde en långsammare minskning av befintliga förmågor, inklusive tal, sväljning, klädsel och hygien, jämfört med de på placebo.

Detta mättes genom förändringar från baslinjen i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poäng. Detaljer om dessa poäng mellan dessa två patientgrupper har ännu inte offentliggjorts.

CENTAUR utvärderar också AMX0035s säkerhet och tolerabilitet som primära mål. Sekundära effektivitetsåtgärder som utvärderas inkluderar terapins påverkan på muskelstyrka, andningsfunktion och biomarkörer av ALS. Överlevnad, sjukhusinläggningar och behovet av Tracheostomi kommer också att mätas.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2020/04/30/ema-favors-giving-amylyx-amx0035-orphan-medicine-status-als/??utm_medium=desktop-push-notification&utm_source=Notifications&utm_campaign=OneSignal

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...