Biogen har beslutat att utnyttja sitt  förvärv från Ionis Pharmaceuticals exklusiva rättigheter att utveckla och kommersialisera BIIB067 som en potentiell behandling för amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Beslutet att licensera undersökningen behandlas enligt villkoren i ett samarbetsavtal mellan de två företagen och grundades på kliniska data från kliniska fas 1 som visar att BIIB067 (även känd som IONIS-SOD1RX) .

"De framsteg som gjorts hittills i det kliniska programmet BIIB067 är ett positivt steg framåt", Enligt Michael Ehlers, MD, PhD, vice vd för forskning och utveckling i Biogen, uttalande i ett pressmeddelande.

"Vi är engagerade i vårt mål att lägga fram en terapi för patienter med ALS med SOD1-mutationer, som för närvarande har begränsade eller inga behandlingsalternativ."

BIIB067 är en nästa generations antisense-terapi som består av en liten syntetisk DNA-molekyl utformad för att binde specifikt till SOD1-genen.

Denna nya terapi antas förhindra framställning av onormalt SOD1-protein och potentiellt sakta ner utvecklingen av ALS

Resultat från prekliniska studier har visat att möss som behandlats med BIIB067 kunde bibehålla sin vikt signifikant bättre och överlevde längre än de som behandlades med placebo.

Terapin befanns också återställa ALS-liknande neuromuskulär skada orsakad av giftigt SOD1-protein, samtidigt som det skyddade förbindelserna mellan motorneuron nervceller och muskler och förhindrad nervcellsförlust.

Biogen testar för närvarande olika doser och administreringsregimer för BIIB067 i en fas 1-studie (NCT02623699) hos 70 ALS patienter med genetiskt bekräftade SOD1-mutationer.
Preliminära data som samlats in från 22 patienter visade att behandling med den högsta dosen som testades av BIIB067 under tre månader reducerade signifikant SOD1-proteinhalter i cerebrospinalvätskan.

Dessutom visade patienter behandlade med BIIB067 tecken på långsammare klinisk nedgång, mätt genom ALS Functional Rating Scale-Revised, jämfört med placebo behandlade patienter.
Hittills har BIIB067 visat en acceptabel säkerhets- och toleransprofil som stöder den fortsatta utvecklingen hos ALS.
Bakgrunden till dessa positiva resultat planerar Biogen att fortsätta BIIB067 till en pivotal klinisk studie.

Biogen förväntar sig att meddela fullständiga fas 1-försöksdata vid ett framtida vetenskapligt möte.

Hittat här

https://alsnewstoday.com/2018/12/07/biogen-acquires-full-rights-develop-market-als-therapy-biib067/

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...