I denna studie ,ledd av  Project Professor Kwak och projektforskare Takenari Yamashita ( Clinical Biotechnology Laboratory , Center for Disease Biologi och integrativ medicin , Graduate School of Medicine , University of Tokyo ) , i samarbete med Special professor Shinichi Muramatsu forskargrupp ( Jichi Medical University ) ,

Man har utvecklat ett adeno- associerat virus serotyp 9 ( AAV9 ) en vektor som skulle möjliggöra genleverans endast genom neuroner till mushjärnan och ryggmärgen.

När denna vektor administrerades genom intravenös injektion hos möss med sporadiska ALS i en studie( AR2 ) , lyckades forskare för första gången  att stoppa degenerering och förlust av motoriska nervceller och progressionen av symptom på sjukdomen .

Vidare , även när injektionen  ges efter uppkomsten av symtom , leder dess uttryck till att ADAR2 genen i motoriska nervceller stoppar den process som leder till cell-död och hindradar detta ,utan några uppenbara biverkningar .

Det är konventionellt tänkt att det är svårt att föra in genetiskt material in i hjärnan och ryggmärgen genom intravenös injektion , men en intravenös injektion enbart var tillräcklig för att åstadkomma långvarigt uttryck av en effektiv mängd av den ADAR2 genen genom användning av den AAV9 vektorn för att utlösa genuttryck endast i neuroner.

Läs Mer Här

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...