FamiljärALS - studie 

Man prövar Arimoclomol som  en förstärkareav »heat shock protein« 

påSOD1 positiva med familjär ALS ,dessa proteiner har hittills betraktats som molekyler i cellen med främst cellskyddande funktion vid plötslig värme eller annan cellstress Av alla pusselbitar, som ingår i kroppens inflammatoriskaprocesser, tilldrar sig »heat shock protein« allt större intresse.

Uppenbarligen spelar dessa en större roll än vad som hittills varit uppfattat, vid såväl akuta inflammatoriska tillstånd i intensivvården, som en del kroniska sjukdomar, såsom reumatoid artrit. 

Heat shock-proteiner har alltså en immunreglerande funktion med dokumenterad förmåga att moderera auto-immunitet och fördröja avstötning på  transplantat, vilket öppnar för en kraftfull och vittomfattande terapeutisk potential.Normalt befinner de sig i cytoplasman, där de fysiologiskt fungerar som ett »molekylärtförkläde« och stabiliserar skadade proteiner – alternativt bistår de vid nedbrytningen av skadade proteiner .Inne i  cellen kan koncentrationen  öka med 2–3 gånger av  skador mot protein, eller vid inflödeav nybildat, främmande protein.

Egentligen är termen »heat shock protein« en delvis ofullständig benämning, eftersom både extrem hetta, och även oxi-dativ stress, malnutrition, ultraviolett strålning, etanol, virus-infektion, samt ischemireperfusion har påvisats inducera dessa proteiner. 

 Arimoclomol 
testas i en fasII / III randomiserad, dubbelblind, placebo kontrollerad studiepå patienter med SOD1positiv familjär ALS-typ . Forskare bedömer säkerhet, tolerans och effekt av Arimoclomol och hypotesen  på medicinen kommer den att  bromsa sjukdomsutvecklingen.I denna studie är  det för närvarande inskrivna 80 deltagare på två ställen:University ofMiami ochMassachusetts General Hospital.