Här en del rapport av en studie som man har gjort på ALS-patienter med ärftlig - ALS

Tidiga resultaten av en klinisk prövning fas 1 i ISIS-SOD1-Rx,

ett antisense oligonukleotid läkemedel för SOD1-relaterade amyotrofisk laterala skleros (ALS),

visar drogen verkar vara säkra och väl tolereras på den lägsta nivån för dosering,

baserat på en grupp av sex patienter som fått 12-timmars infusioner det i deras spinal vätska.

ISIS-SOD1-Rx utvecklas genom Isis läkemedel av Carlsbad, Kalifornien, med MDA stöd.

Utredare planerar att testa säkerheten och acceptabla drogen på tre högre dosering nivåer under fas 1.

Även om riktade mot en ärvd form av ALS orsakas av en muterade SOD1-genen, studien

också kan avslöja mer om möjligheten att använda antisense oligonucleotides (kallas ibland AONs) mot andra former av ALS.

LÄS MER HÄR

http://alsn.mda.org/news/isis-sod1-rx-so-far-so-good

Personligen tycker jag att det är bra med olika studier

jag själv skall vara med i en studie snart jagfår inte yppa så mycket om det ännu men så vet jag inte heller så mycket om vad som är på gång

Den studien som det står om i ovanstånde text handlar om ALS-patienter som har ärtflig ALS och som har fått ett medel insprutat per infusion direkt i ryggmärgsvätskan

detta skall förhindra att kroppen fortsätter med sitt felaktiga eller skall man säga förgiftning av kroppen

ISIS-SOD1-Rx är avsedda att hindra produktion av såväl normala som onormala SOD1 proteiner. Laboratorieförsök har antytt att en brist på normala SOD1 proteinet är inte lika problematiskt som det  giftiga SOD1 proteinet, så effekten av medicinen är att  det förväntas att den minskar båda typerna av SOD1 som förväntas vara till nytta för patienten .