Genom att inrikta sig på RNA-molekyler som trasslar och klumpar sig i nervsystemet hos patienter med den vanligaste genetiska formen av amyotrofisk lateralskleros (ALS eller Lou Gehrig sjukdom) och frontotemporal demens (FTD), har forskarna visat att de på ett effektivt sätt kan begränsa de skadliga element i celler som är tagna från patienter med dessa sjukdomar.

Resultaten redovisas i Cell Press tidskriften Neuron den 14 augusti visar att RNA har en livskraftig läkemedelsmål för de två överlappande och obotliga neurodegenerativa sjukdomar.

De onormala proteiner som härrör från det avvikande RNA kan också fungera som biomarkör i kliniska prövningar för att testa det nya ALS och FTD läkemedlet, och även för att följa sjukdomarna i den nya studien.

Läs Mer Här

http://www.redorbit.com/news/health/1113213535/als-rna-targeting-drug-candidate-081514/

Frenikusstimuering innebär att man via ett mindre kirurgiskt ingrepp ovanför nyckelbenet opererar in elektroder som kopplas till en mottagare placerad på bröstkorgen.

När man ska sova kopplas en bärbar apparat in, som skickar impulser till elektroderna så att nervfibrer i diafragman (Frenikusnerven) stimuleras. Tidigare var det vanligt att barnen fick behandling med hemrespirator.

– Fördelen med nervstimulering är att behandlingen är enklare och ger ökad rörlighet. Apparaten är betydligt lättare att ta med på resa än en respirator. Dessutom slipper patienterna skador på ansiktsskelettet som man ofta får av de masker som används för att fixera respiratorn och som på sikt kan kräva ansiktsplastik, förklarar Anders Jonzon.

Frenikusstimulering erbjuds också som behandling vid vissa former av hjärnstamsmissbildning och ryggmärgsbråck samt för patienter som brutit nacken i samband med våldsamma förlossningar, trafikolyckor eller andra svåra trauman.

– En annan tänkbar patientgrupp är personer med ALS, som ofta får svåra andningsproblem ju längre sjukdomen fortskrider. Vi för nu diskussioner med neurologer på vuxensidan om detta, avrundar Anders Jonzon.

Läs Mer Här

http://medicinskaccess.se/wordpress/2014/09/09/akademiska-pionjar-pa-ny-behandling-barn-som-glommer-att-andas/

I både ALS och frontotemporal demens (FTD), är det ett protein som kallas TDP-43 som ackumulerar och klumpar ihop sig , men det har varit oklart om denna ackumulering är giftig, och om det skulle vara möjligt att rensa bort detta från cellen och om detta i sig själv kunde vara terapeutiskt.

I den aktuella studien har forskarna använt en robotstyrt mikroskop för att spåra enskilda motoriska nervceller som härrör från personer med ALS, och undersökt TPD-43 ackumulation och även hur man rensat bort  TDP-43 ackumuleringar.

Forskarna fann att motoriska nervceller var mycket känsliga för nivån av ackumulerade TDP-43 och att enskilda celler skilde sig i sin förmåga att rensa den.

De använde även nya föreningar för att öka att clearance genom att stimulera ett återvinnings systemet i cell proteiner som kallas autophagy (aw-TOFF-ah-gee).

Läs Mer Här

http://www.alsa.org/news/media/press-releases/protein-clearance-is-key.html

Stimulering av autophagy ökade överlevnaden av motoriska nervceller och astrocyter,,Vilket är viktigt för neuronal överlevnad i centrala nervsystemet .

Företaget som  grundades av Dr Cashman, Amorfix Life Sciences Ltd,

har nu meddelat att det har beviljats ett brett patentskydd för behandling av ALS  mot felveckade SOD1 med antikroppar som behandlings form .

Amorfix har tidigare ingått ett licensavtal med Biogen Idec-för utveckling av dessa monoklonala antikroppar för behandling av ALS och dessa är för närvarande i preklinisk utveckling. -

Hittat här

http://www.researchals.org/page/4832/13606/

Läs Mer Här

http://www.digitaljournal.com/pr/2057886

Vad är monoklonala antikroppar?

monoklonala antikroppar, antikroppar producerade av celler som ursprungligen kommer från en och samma cell, dvs. en klon. Monoklonala antikroppar från en klon är identiska, dvs. har alla samma egenskaper. Monoklonala antikroppar kan produceras med hybridomtekniken; Läs mer på bioteknik  (Gentekniken

Har detta används förut ?

För närvarande finns drygt tio monoklonala antikroppar som rutinmässigt används vid behandling av cancer

Läs Här

http://www.internetmedicin.se/page.aspx?id=3471

Trots ett stort antal kliniska studier har inga andra läkemedel än Riluzole visat sig vara effektiva. Nya studier stöder att vascular endothelial growth factor (VEGF), som ursprungligen beskrivits som en viktig angiogen faktor(för blodkärlen), spelar också en viktig roll i nervsystemet

bland annat för nybildning av nervceller, neuronal överlevnad, neuronal migration=enskilda cellers förflyttning av egen kraft och för Axonal lednings förmåga

I denna skrivelse gör författarna en kort beskrivning av de molekylära egenskaper VEGF har och på dess receptorer och hur de olika egenskaperna påverkar nervsystemet / neurodegenerativa sjukdomar, särskilt i ALS.Man tittar också på potentiella behandlingsformer.

Ett exempel på studie som har visat resultat är

En randomiserad, dubbel-blind-test där man har en grupp som får den verkliga medicinen och en grupp som får placebo (ingen effektiv medicin)

Man har i denna studie givit en injektioner direkt i muskeln till Diabetiker med polyneuropatier (Nervskador) med plasmid VEGF för behandling av diabetisk polyneuropati till Trettionio diabetiker .

Resultat /Sammanfattning

Primära resultaten visade  förändringar i symtompoäng vid 6 månader ,en skattningskala som i förväg var specificerad .den visade också på den totala kliniska och elektrofysiologiska förbättringar.

Den Intramuskulär plasmid VEGF genöverföringen tenderade att förbättra primära resultat, utan att man har gjort några viktiga säkerhettester. Möjligheten att omsätta denna strategi till ALS-patienter är en öppen fråga

Ytterligare studier bör övervägas för att testa användandet av stamceller i kombination med neurotrofa faktorer, eftersom det verkar vara en potentiell terapi för ALS.

Dessa undersökningar bör utföras under strikt övervakning och på så sätt se till att behandlingen är säker för  människor.

Trots att VEGF är en mycket lovande förening, finns det en stor utmaning framöver som är att översätta de grundläggande vetenskap genombrott i klinisk praxis

Läs Mer Här

http://www.hindawi.com/journals/bmri/2014/947513/

Kan fettsyror förhindra  ALS
18 juli, 2014

Sett ur  kardiovaskulär hälsa ges en anledning att minska på livsmedel innehållande omega-3 fettsyror.

Ett skrivelse på nätet den 14 juli från JAMA Neurology ser saken på ett annat sätt : Samma kemikalier minskar risken för en persons risk att utveckla amyotrofisk lateralskleros. Forskare vid

Harvard School of Public Health har fastställt  efter att ha gjort ett massivt urval av en miljon människor, de som åt mest omega-3-rika livsmedel-som lax, linfrö och valnötter-hade två tredjedelar mindre risk att utveckla ALS senare i livet än de som åt mindre mängd .

Denna retrospektiva observationsstudie kan inte bestämma orsak och verkan, säger författare Kathryn Fitzgerald. Hon misstänker att dessa omättade fettsyror, som finns i  cellmembranen i hjärnan, kan skydda nervceller mot oxidativ stress och inflammation.

"Fosfolipiderna i cellmembranet roterar hela tiden runt den axel, som bildas av fettsyrekedjorna. Enskilda fosfolipider rör sig lätt i cellmembranet (lateral rörelse) och de kan också byta plats med varandra.

Membranbundna enzymer framställer nya fosfolipider utgående från de fettsyror, som finns i den omedelbara närheten."

Läs Mer Här om cellmembran

http://www.solunetti.fi/se/solubiologia/solukalvon_lipidit/2/

Eftersom inflammation och oxidativ stress anses vara inblandad i ALS,

Har Fitzgerald, som är ledande författare och Alberto Ascherio och kollegor misstänkt att omega-3 kan göra nytta.

Lyckligtvis fanns det tillgänglig data  för att besvara deras frågor .

De erhållna kost och sjukdom information från fem longitudinella, prospektiva studier: National Institutes of Health-amerikanska föreningen för pensionärer Kost och hälsa studien, Cancer Prevention Study II Nutrition Cohort, Vårdförbundet uppföljande studie, den multietnisk Cohort Study, och de Nurses 'Health Study. Tillsammans utgör dessa årskullar som ingår i mer än en miljon deltagare.

Av dessa utvecklade nästan 1000  ALS över datainsamlingsperioder var från åtta till 24 år, beroende på gruppen -

Se mer på: http://www.researchals.org/page/4746/13581 # sthash.OQlV1MGx.dpuf

Denna stora uppgifter studie tyder på att minst 20 procent av den amerikanska befolkningen kan löpa risk för ALS på grund av bristande omega-3 intag ... det verkar tveksamt att detta skulle vara ett specifikt ALS  skydd 

Men mer sannolikt att det ger en allmän nervskyddande eller anti-inflammatorisk mekanism, uppger "Greg Cole vid University of California, Los Angeles, kommenterade i ett mail till Alzforum.( Cole var inte en del av undersökningsgruppen,) men han har studerat betydelsen av sådana fettsyror i AD.

"Studien saknar mätning av blodnivåer av omega-3, men kostenkäter är någorlunda väl validerade", sade han.

Fitzgerald hävdar att hon hoppas att undersöka hur blod biomarkörer för fettsyror korrelerar till ALS förekomst i en uppföljningsstudie.

Wills menar på att detta är svårt att bevisa fördelarna med fettsyror experimentellt.

Studier på möss skulle vara det självklara nästa steget, sade Quinn, och i själva verket har ett sådant experiment redan gjorts.

Forskare försökte behandla ALS-modell möss med omega-3-fettsyror och fann sjukdomsförloppet påskyndas, i stället för att sakta ner (Yip et al., 2013).

Detta kan bero på att forskarna använde skaldjur-härledda fettsyror, medan Fitzgerald har observerat fettsyror från växtriket att de  var mest fördelaktigt, säger Wills. - Se mer på: http://www.researchals.org/page/4746/13581 # sthash.OQlV1MGx.dpuf

Hittat Här

http://www.researchals.org/page/4746/13581

Hittade denna gamla studie på nätet hittar dock inte vilket resultat det blev

Effekt av icke-invasiv övertrycksventilation på lungfunktionstest i amyotrofisk lateralskleros
Bilevel CPAP (BiPAP) är ett generiskt namn för Respironics, Inc. för kontinuerlig CPAP (CPAP) med övertryck vid andning. Det används vid icke-invasiv övertrycksventilation

Denna studie kommer att testa hypotesen av den akuta användning av NIPPV, vid trycknivåer som är gemensamma vid kliniskt bruk,ifall detta  kommer att leda till mätbara förändringar i  andningsfunktionen  jämfört med utgångsvärdet och lägre nivåer av NIPPV. Vi räknar med att resultaten av denna studie kommer att bidra till att klargöra om och i vilken utsträckning NIPPV bistår andningsmuskelfunktion hos patienter med ALS.

Dysfunktionen av andningen behandlas vanligtvis med en andningsassistans, kallad non-invasiv övertrycksventilation (NIPPV).

Denna tolereras väl, och är väl accepterat, det är dock inte klart om eller i vilken utsträckning NIPPV faktiskt hjälper andningsfunktionen över tid : vissa uppgifter tyder på att NIPPV bevarar andningsfunktionen en längre tid , medan andra uppgifter tyder på att användningen av BiPAP leder till att andningsfunktionen sjunker snabbare.

Inga studier har visat vad den akuta effekten av NIPPV av andningsmuskelfunktion är hos ALS-patienter .

Läs Här

http://www.alsconsortium.org/trial.php?id=24

Har forskare funnit ett botemedel mot professor Stephen Hawkings motorneuronsjukdom?

Ett potentiell bot är upptäckt .Kliniska prövningar skall påbörjas så tidigt som nästa år.

Forskare från Sheffield Institutet för Translational Neuroscience hoppas att deras banbrytande forskning kan leda till ett botemedel för en av de former av sjukdomen, som drabbar mer än 5.000 personer i Storbritannien, bland annat professor Stephen Hawking.

Prof Azzouz sade att han var övertygad om att denna forskning kommer att bli en framgång

Han förklarade: "Eftersom vi är inriktade på den gen som orsakar sjukdomen , som bygger på de tidigare studier som vi har gjort, så finns det en mycket god chans att detta kan bli en succé.

Vi är i ett avancerat program för att titta på MND hos barn och i barndomen , och där är orsaken är inte på grund av en defekt gen, utan att det faktiskt saknas en gen . I vårt program använder vi en virusbärare för att försöka återställa denna gen.

Man har sett att hos de möss som har sjukdomen skulle ha överleva högst två veckor efter födseln. Men när vi behandlade dessa möss har vi sett att de överlevde nästan 400 dagar, så detta visar styrkan i denna strategi. "

Läs Mer Här

http://www.dailymail.co.uk/health/article-2689273/Have-scientists-cure-Professor-Stephen-Hawking-Potential-cure-motor-neurone-disease-discovered.html