Postat av författaren Robert A. Goldstein
Januari 15, 2015

Det tillkännagavs, via pressmeddelande, att en substans som tillhandahålls  av Genervon Biopharmaceuticals LLC kan ha varit effektiv för att förbättra möjligheterna för en person med ALS att tala och svälja.

Det är ytterst viktigt att notera att denna rapport är från en enda patient, som har använt läkemedlet GM6 på grund av humanitära skäl för att testa tollerans av substansen i en studie .

Detta  är sannolikt inte tillräckliga för att vidare bevisa för ett FDA-godkännande av GM604 (aka GM6) som en effektivt behandling för ALS med dessa data ensam. Ytterligare analyser av GM6 är högst sannolikt att att man måste utföra i  kliniska prövningar.

MILAN, Italy I January 15, 2015 I Newron Pharmaceuticals S.p.A

sNN0029 är en rekombinant human vaskulär endotelial tillväxtfaktor (rhVEGF-165) som administreras intracerebroventrikulärt (ICV). Administration av sNN0029 i djustudier av ALS ökade överlevnaden av motorneuron celler som urartar och är en ledande orsak till funktionshinder och symptom hos patienter med ALS.

Djur med G93A-SOD1 mutationen, känd för att vara associerade med ALS hos människor, som får rhVEGF-165 överlever längre och visar förbättrad muskelstyrka jämfört med kontroll gruppen. Utifrån sin verkningsmekanism, dvs direkta och indirekta effekter som förhindrar död på motoriska nervceller, kan sNN0029 representera en unik behandlings möjlighet för patienter med ALS.

Den nya studien kommer att omfatta patienter med ALS, som kommer att få 4 mikrogram / dag som en kontinuerlig behandling i en randomiserad, placebokontrollerad dubbelblind studie med hjälp av en implanterbar pump och hjärn kateter.

Studien har godkänts av hälsomyndigheter och rekryterar för närvarande patienter till kliniker i Belgien och Nederländerna.

Den kommer att omfatta 18 patienter som kommer att bedömas för säkerhet och effekt i tre månader som en del av denna studie.

Flera kliniska säkerhets och effekt skattningsskalor kommer att användas i kombination med biokemiska analyser och neurofysiologisk undersökning. Patienterna kommer att kunna ta emot långtidsbehandling efter att studien är klar, förutsatt att de uppfyller alla kritierier i protokollet

Hittat Här

http://pipelinereview.com/index.php/2015011556681/Proteins-and-Peptides/Newron-initiates-Phase-II-study-of-sNN0029-in-patients-with-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis.html

Kreatinin och albumin oberoende markörer för sjukdomen ALS

I JAMA Neurology presenteras en italiensk studie i vilken man undersökt potentiella biomarkörer för ALS (amyotrofisk lateral skleros), något som är viktigt för att följa utvecklingen av sjukdomsförloppet och prognostisera men också vid utveckling av nya mediciner.

Det visade sig kort och gott att endast kreatinin och serumalbumin är oberoende markörer för sjukdomsutvecklingen hos män och kvinnor med ALS. Låga nivåer av båda dessa ämnen är kopplade till sämre prognos, det vill säga kortare överlevnad. Albumin ska ses som en markör för inflammation medan lågt kreatinin i stället speglar den nedbrytning av muskulatur som sker vid sjukdomen.

En styrka med den aktuella studien är att den bygger på ett representativt tvärsnitt av ALS-patienter då studiens 638 patienter utgör 90 procent av samtliga som diagnostiserats med ALS i regionerna Piemonte och Aosta-dalen i Italien under perioden 2007 till 2011.

Hittat Här

http://www.lakartidningen.se/Klinik-och-vetenskap/Nya-ron/2014/08/Krea-och-albumin-markorer-for-att-folja-ALS-/

Muskelskador i kombination med arvsanlag för sjukdomen är den största risken för att drabbas av ALS. En risk som mer än fördubblas efter tungt och långvarigt muskelarbete, ofta i kombination med muskelskador.

Även exponering för kemikalier, särskilt bekämpningsmedel ökar sjukdomsrisken, säger Lars-Gunnar Gunnarsson, biträdande professor vid institutionen för läkarutbildningen på Örebro universitet, som har skrivit rapporten tillsammans med Lennart Bodin, professor i statistik vid Karolinska institutet.

En ökad risk
Att bada under algblommingen kan också öka risken att drabbas av sjukdomen. Rökning ökar risken att drabbas med cirka 30 procent. Samtidigt visar studien att elektromagnetiska fält inte är så farliga som man tidigare trott. Exponering för elektromagnetiska fält och/eller arbete med elektrisk utrustning medför endast en marginellt förhöjd risk.

Hittat Här

http://www.forskning.se/nyheterfakta/nyheter/pressmeddelanden/tungtarbeteokarriskenforals.5.4e1a2b6b14b35e4382f1

75.html

http://www.neuroforbundet.se/diagnos-symtom/als/aktuellt-inom-diagnos/tungt-arbete-okar-risken-for-als/

Att äta rätt hjälper till att hålla oss friska. Men för personer med ALS, kan detta vara svårt att göra.

Omkring 2 av 3 personer med ALS enligt  vissa uppskattningar bränner kalorier för snabbt. Och, enligt University of Kentucky Ed Kasarskis MD PhD, är det ett problem att de flesta av dem inte äter tillräckligt med mat för att möta deras rekommenderade dagliga intaget.

Ett växande antal kliniker misstänker att ett högt kaloriintag i början av sjukdomen kan hjälpa människor med ALS möta sina ökade energibehov. Och, förlänga deras överlevnad.

Att bibehålla eller något överstiger deras rekommenderade kaloriintag kan förlänga livet för människor med ALS.

Energi rika och med Calorie rika dieter, inklusive en hög fetthalt och en ketogen diet kan hjälpa människor att bekämpa allt fler sjukdomar.

Men bara ett högt kalori intag med hög kolhydrat diet (30% fett, 54% kolhydrater, 17% protein) tycks vara säker och tolereras väl av personer med ALS - åtminstone i senare stadier av sjukdomen enligt en ny studie ledd av Massachusetts General Hospital neurologen Anne-Marie Wills MD MPH

Hittat Här

http://blogs.als.net/post/Weighing-in-on-the-high-fat-diet-in-ALS.aspx

Det 25.e Internationella ALS-symposiet hölls i Bryssel  och där var det 2 forskare som har tittat speciellt på Neurofilamenter som biomarkörer på ALS -sjuka deras upptäckter har varit vägledande .

Andrea Malaspina som är en av dessa ,började med en översikt över neurofilament och genomgång av tidigare forskning.

Neurofilament autoantikroppar ökar när ALS fortskrider och nervceller degenererar.

Men det finns många olika former av neurofilamentkedjor.

Normalt är de separerade och baseras på vikt i tre olika kategorier eller subenheter: lätta, medium och tunga.

Förlusten av neurofilament är inte unikt för ALS, och minskningar har förknippats med alla sorters sjukdomar i ryggmärgen som är associerade med degenerering eller skada på motoriska nervceller, inklusive ryggmärgsskador.

Enligt Malaspinas forskning sticker de lätta neurofilamenternas subenheten av neurofilament (NFL) ut hos ALS -sjuka.(en sorts proteiner i ryggmärgsvätskan)

I sin forskning om plasma och cerebrospinalvätska=ryggmärgsvätska (CSF) prover,hos ALS sjuka upptäckte han ett samband mellan ökningen och minskningen i nivån av NFL . Detta kan vara ett viktigt fynd eftersom blodprov är lättare att samla in och analysera än CSF; både för patienten såväl som forskaren.

Arbets gruppen har samlat in prover och följt en grupp patienter i mer än tre år .

Uppgifterna tyder på att förändringar i NFL nivåer som uppmätts i blodet matchar de som finns i CSF eftersom sjukdomen fortskrider.

Vidare menar Malaspina och teamet att allt tyder på att höga blod NFL nivåer kan korrelera med överlevnadstiden med ALS; vilket betyder att ju högre nivåerna, desto längre överlevnad.

Läs Mer Här

http://blogs.als.net/post/25th-Annual-Symposium-on-ALSMND-Research-Day-2.aspx

Vad gör oss sjuka på jobbet? Om arbete och ALS

on, jan 28, 2015 10:00 CET

I en helt ny rapport presenteras faktorer i arbetsmiljön som har betydelse för uppkomst av den obotlig och dödliga hjärnsjukdomen amyotrofisk lateralskleros (ALS). Studien ingår i en serie av systematiska kunskapssammanställningar inom arbetsmiljöområdet utgivna av Göteborgs universitet med finansiellt stöd från AFA försäkring.

Rapporten presenteras av Lars-Gunnar Gunnarsson, professor, tema neuro-rörelse, Inst. för läkarutbildning, Örebro universitet. Kjell Torén, professor i arbets- och miljömedicin, Göteborgs universitet. Lennart Bodin professor i statistik, forskare vid Institutet för Miljömedicin, Karolinska Institutet.

Media hälsas välkomna att närvara vid seminariet. Anmälan görs till Camilla Arvenberg senast den 3 februari.

Tid:  den 4 februari 08:30-10:00
Vi kommer att servera kaffe och smörgås från kl. 08.00 

Plats:  Hörsalen nb, Klara Södra Kyrkogata 18, Stockholm

Hittat Här

http://news.cision.com/se/afa-forsakring/r/vad-gor-oss-sjuka-pa-jobbet--om-arbete-och-als,c9713596

När Genervon släppt data från sin fas 2a studie visade det sig att det fanns en signifikant minskning i graden av ALS progression, och att GM6 var både säker och tolereras väl av deltagarna i studien

Om FDA inte beviljar ett accelererad godkännande, kommer det sannolikt att ta ytterligare 3 år innan patienter kan få tillgång till medicinen - vilket innebär att de flesta människor som för närvarande lever med ALS inte kommer att finnas för att se den nå marknaden.

Mästare Regulatorer på Homeostasis Theory

Klassiska enstaka målläkemedlen är mono riktningar: Antingen  agonist eller antagonist.

Hos  Genervonär  hypotes den att endogena signalhuvudregulatoren GM6 kan återställa hälsan genom att reglera / modifiera flera gener och deras proteinuttryck i rätt riktning både när de är över eller under det normala intervallet. Denna hypotes har varit svårt att bevisa, eftersom de flesta ALS-patienter är enhetligt över eller under det normala intervallet för de flesta CSF biomarkörer.

Men GALS-C patient är ovanlig, som överlevt i 10 år när medellivslängden är normalt 3 till 5 år.

Hans biomarkörer var under normalområdet där GALS001 patienternas biomarkörer var ovan och GM6 regleras både i rätt riktning mot det normala intervall / nivå, ett kännetecken för homeostatiska processer hos friska levande organismer. "Detta är definitivt ett bevis på GM6 som en potent mästar regulator av neuronal homeostas", säger Ko.

Om Genervon: Genervon är ett privatägt, kliniskt biofarmaceutiskt bolag i Kalifornien som utvecklar banbrytande multimålgrupp biologiska läkemedel för att hantera kritiska ouppfyllda medicinska behov inom CNS-sjukdomar. Genervon har fått både snabbspår "Fast Track" som särläkemedel för GM604 vid behandling av ALS.

Läs Mer Här

http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleasestxt.php