Vad är utmaningen för genterapi i ALS?

Vid ALS, har några få procent av patienterna en känd defekt i en gen. Detta genetiska misstag som kodar för SOD1 proteinet, ger sjukdomen som inte skiljer sig från någon annan form av ALS, ärftlig eller ej.

Genterapi kan utformas för en viss SOD1 defekt, men  den kanske inte kan fungera för andra ALS-patienter.

Det som är uppmuntrande är att den stora mängden informationen  om de SOD1 mutationer som är genetisk har bidragit med  en stor mängd kunskap för vad som går fel i cellernas fysiologi och därmed bidragit till kunskap över alla former av ALS

Denna kunskap har lett till att man tror på en övergripande strategi som kan genomföras framgångsrikt genom genterapi.

Det man hoppas på är at man skulle kunna rikta genterapi dels mot gliaceller

Dessa stödjeceller som man tror spelar roll i utvecklingen av ALS

Stödet från andra celler i ALS

ALS forskning har framställts uppfattningen att området kring motoriska nervceller kan vara vårdande eller skadligt för dessa centrala celler som drabbas i ALS. Även om ett neuron bär en muterad SOD1-gen, kan nervcellen överleva om angränsande stöd celler, gliaceller, har den normala genen (se avsnittet om Cell mål).

Några gliaceller som omger neuroner. producerar markörer på skador i nervsystemet, antingen som inflammation eller ärrbildning.

Andra funktioner som glia-celler har, är skyddande, till exempel att sopa bort överflödigt retande signalmolekyler innan de kan göra skada. Genterapi i ALS kanske kan inrikta sig på gliaceller samt neuroner, för att ge positiva effekter mot ALS.

Läs mer här

http://www.alsa.org/research/about-als-research/gene-therapy.html

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...