En oligonukleotid (Medicin ) har designats för att förhindra ett enzym som orsakar amyotrofisk lateralskleros

I en fas ett studie med resultat från  kliniska prövningar har ,

denna behandling prövats och verkar säker.

Detta har redovisats i maj i Lancet Neurology.

även på Alz forum i december vid ett Internationelt Symposium on ALS / MND (se ARF relaterade nyheter story), gjordes en prestation för antisense-RNA terapi samt administration sätt av läkemedlet .

Forskare gav en infusion av antisensoligonukleotiderna i cerebrospinalvätskan eftersom föreningarna misslyckas med att passera blod-hjärnbarriären (se ARF relaterade nyheter historia).

Denna behandling, som kallas SOD1Rx, effekten av medicinnen undertrycker alla versioner av superoxiddismutas 1 (SOD1),proteinet  som är muterad hos ca .2 procent av personerna med ALS. Giftiga aggregat av proteinet har också rapporterats i enstaka fall av sjukdomen (se ARF relaterade nyheter story).

Läs Mer Här

http://www.researchals.org/page/news/11126

Hur spårar man hjärn celler som blir angripna av ALS ? Här nedan följer en studie på hur forskare har isolerat och följer hjärnceller  innan de blir angripna av ALS

En liten grupp av svårfångade nervceller i hjärnans cortex (Hjärnbarken )spelar en stor roll i ALS (amyotrofisk lateral skleros), som är en snabb och dödlig neurodegenerativ sjukdom som förlamar sina offer.

Dessa nervceller har alltid varit svåra att studera eftersom det finns så få av dem och de liknar andra nervceller i hjärnbarken.

I en ny preklinisk studie, har en Northwestern Medicine ® forskare isolerade de motoriska nervcellerna i hjärnan som dör i ALS och, för första gången,genom att ge dem en  grön fluorescerande jacka. på detta sättet är de omöjliga att missa och lätta att studera.

Cellerna har denna neon jackanär de föds och fortsätter att bära dem när de blir äldre och blir sjuka. Som ett resultat av detta , kommer forskarna nu att kunna spåra vad som går fel i dessa celler och orsakar deras död studien utförs för att kunna söka efter effektiva behandlingar.

"Vi har utvecklat verktyg för att undersöka vad som gör att dessa celler blir utsatta och sjuka," säger Hande Ozdinler, huvudansvarig för studien och biträdande professor i neurologi vid Northwestern University Feinberg School of Medicine. "Detta var inte möjligt tidigare."

Läs Här

http://www.sciencedaily.com/releases/2013/04/130430194318.htm

Denna artikel avsende Mexiletine är så intressant att den bör uppmärksammas än en gång

University of Massachusetts neurologen Robert Brown MD misstänker att mexiletin kan göra mycket  för personer med ALS.

Att läkemedlet kan minska överaktivitet i natriumkanalerna på vissa nervceller i hjärnan och ryggmärgen - som kan i sig kan ge bränsle till den proggressiva fasen och bidra till den skada som uppstår i utvecklingen av ALS.

Den dagliga behandlingen av mexiletin enligt Brown förlänger signifikant överlevnad i studier på möss med ALS- sjukdomen.
Mexiletine kan , kanske inte bara skydda de motoriska nerverna från ytterligare skador, läkemedlet kan bromsa ALS tidigare i sjukdomsförloppet.

Nu förbereder amerikanska neurologer sig för att prova mexiletin i studie på människor med ALS för att avgöra om läkemedlet verkligen kan bromsa sjukdomen.

Den 16 veckors fas II-studien kommer att äga rum på 10 Northeast ALS Consortium (Neals) anläggningar i USA bland annat University of Washington School of Medicine, University of Kansas Medical Center och Penn State University School of Medicine.

Det huvudsakliga målet är att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av mexiletin ALS. Andra åtgärder inkluderar funktionella förmågor (ALS FRS) och frekvens och svårighetsgrad av muskelkramper. 60 personer med ALS väntas delta.

"Mexiletine är ett läkemedel som vi vet en hel del om", säger University of Washington neuromuskulär sjukdom specialist Michael Weiss MD. "Det är en ganska säker medicin. Det har varit FDA-godkänd för nästan två decennier. "

Läs Mer Här

http://blogs.als.net/post/2013/02/05/Mexiletine-channeling-ALS.aspx

Postat av författaren Michelle Pflumm, Ph.D

 Mars 14, 2013
mexiletin och muskelkramper hos ALS-Sjuka

 

Har du besvär med muskel kramper? En grupp amerikanska specialister på rörelseaparatens sjukdomar har utvärderat mexiletin som en potentiellt behandling alternativ för muskelkramper. Bild: Pacific Northwest Health & Safety Center, University of Washington.

Mer än 50% av personer med ALS upplever smärta. Deras obehag, är dock underreporterat, obehandlad och ofta ignorerad av sjukvårdsteam. Några smärtstillande utom Alvedon ® och Aleve ® är normalt föreskrivs för personer med ALS - särskilt i tidiga stadier av sjukdomen.

Det finns ingen smärt medicinering som anses standard enligt klinisk praxis för personer med ALS.

Ett växande antal neurologer arbetar hårt för att hitta mer effektiva smärtstillande i hopp om att förbättra livskvaliteten för sina ALS-patienter. En sådan medicin, mexiletin, framstår som potentiell behandling alternativ för muskelkramper - som är orsak till mycket  fysiskt obehag hos personer med sjukdomen.

En fas IV kliniska prövningen är planerad att inledas i april 2013.

läs Mer här

http://blogs.als.net/post/2013/03/14/Taming-the-Charley-Horse.aspx

Gendiagnostik står forskningsfronten inför en skiljelinje, enligt neurologen Thomas Sejersen vid Karolinska institutet i Stockholm.

Fram tills nyligen har processen att kartlägga felaktiga gener tagit lång tid. Nu går den här processen mycket snabbare och det öppnar för att kartlägga hela så kallade genpaneler eller rent av hela arvsmassan hos en människa.

Detta ska nu introduceras både inom forskningen och i kliniska försök. Inom tio år tror han att man i princip ska kunna finna alla genetiska förändringar som orsak till sjukdom som beror på en förändring i arvsmassan.

Genom att lura defekta celler i kroppen kan nu cellerna läsa av gener på ett sådant sätt att de producerar rätt protein igen. Denna modifierade "genterapi" används nu i behandling av muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi, DMD,

Det finns två huvudprinciper för hur detta går till och de bygger på typer av fel som uppstått i genen.

I slutet av en gen finns alltid en stoppsignal, så när celler läser av genen börjar proteinet som cellen ska producera tillverkas efter den signalen. Ibland sitter det felaktigt en stoppsignal mitt i den genetiska koden. Och då tillverkas ett protein som inte är helt fullständigt.

Den ena behandlingsmetoden får cellerna att läsa vidare och hoppa över de felaktiga delarna på koden för proteinet och på så sätt kan ett fungerande protein bildas.

hittat på Nätet

Läs Mer Här

http://www.nhr.se/opinion/nyheter/defekta-celler-luras-att-producera-ratt-protein/

Rapport av studie och diskussion

Långvarig Stabilisering av amyotrofisk lateralskleros (ALS)

med en Speciellt fermenterad soja produkt (FSWW08):

En fermenterad soja beredning (FSWW08) har visats förbättra immunitet hos cancerpatienter och minskar påfrestningen på molekylnivå och klinisk nivå: FSWW08 påverkar genom att förbättrat på genetisk molekylär nivå MAP-kinas, c-Jun, och NF-kB som är instabila i ALS-patienter.

En 50 årig man diagnostiserade två år sedan med ALS i halsen fick en månad senare under en tvåårsperiod standard terapi, standard fysisk vård, riluzol anti-inflammatoriska läkemedel, oxybutynin för trängningsinkontinens, och dessutom FSWW08.

Tre månader innan diagnosen ALS, led patienten av svåra humörsvängningar (ångest, men inte depression), som behandlades av en psykiater. Patienten klagade över svåra sömnstörningar vid den tidpunkten.

Förbättring av psykiska och fysiska välbefinnande med FSWW08 dokumenterades av två enkäter specifikt utvecklade för ALS (amyotrofisk lateralskleros-frontotemporal demens-Questionnaire [ALS-FTD-Q]) och en livskvalitet frågeformulär från ESQR . försämringen i lokalt i nackmuskeln , som sjukdomen orsakade , stannade upp efter 2 månaders förbrukning av FSWW08, och andningen stabiliserades på en låg men stabil nivå ovanför den definierade nivån för obstruktiv sjukdom.

Läs Mer här

http://lifescienceglobal.com/pms/index.php/jnt/article/view/1028

Många människor med ALS lever två till fem år. Men minst 10% av personer med ALS kan leva minst 10 år efter diagnosen .

Vissa forskare misstänker att anledningen att vissa människor kan vara mer sårbara för ALS kan beror delvis på veck i deras cellulära rustning. Människor med en snabb proggressiv ALS tycks ha färre antal regulatoriska T-celler (Tregs).

Dessa fungerar som viktiga vakthundar som hjälper till att hålla neuroinflammationen i schack - dessa kan potentiellt bromsa utvecklingen av sjukdomen.

Nu, har en amerikansk forskargrupp ledd av Georgia Regents universitets Jin-Xiong Hon PhD hittat en metod för att snabbt identifiera läkemedel som ökar antalet Tregs och deras förmåga att skydda .

Strategin kan hjälpa forskarna att identifiera nya läkemedel för ALS - inklusive befintliga FDA-godkända läkemedel som kan snabbare utvärderas som behandlingsstrategier för sjukdomen.

Studien publiceras nästa månad i Biochemical Pharmacology.

Läs Mer Här

http://blogs.als.net/post/2013/04/18/Regulating-ALS.aspx

Den första kända metoden att varaktigt passera blod-hjärnbarriären *, att använda mucosa,i tarmen eller slemhinnan i näsan, har påvisats av forskare i departementet Otology och Laryngology vid Massachusetts för ögon  och öron  / Harvard Medical School och medicinsk teknik Institutionen för Boston University.

Metoden öppnar dörren till nya behandlingsalternativ för dem med neurodegenerativa och CNS-sjukdom.

Inspirerad av de senaste framstegen inom mänskliga endoskopiska transnasala baserade kirurgiska tekniker, fortsatte utredarna med att utveckla en djurmodell av denna teknik och använda den för att utvärdera transmucosal permeabilitet för att läkemedelsadministrering skall kunna ges direkt till hjärnan.

I denna studie med hjälp av en studie på möss, beskriver forskarna en ny metod för att skapa ett semipermeabelt fönster i blod-hjärnbarriären med rent autologa (patientens egen) vävnader för att möjliggöra högre molekylvikt för läkemedelsadministrering till CNS. De visade för första gången att dessa membran kan leverera molekyler till hjärnan som är upp till 1000 gånger större än dem som undantas genom blod-hjärnbarriären.

Läs mer här

http://www.kurzweilai.net/researchers-bypass-the-blood-brain-barrier-widening-treatment-options-for-neurodegenerative-and-central-nervous-system-disease

VAD ÄR BLOD -HJÄRNBARRIÄREN ?

Begreppet syftar på det förhållandet att mycket få substanser, bortsett från druvsocker(glykos), har förmåga att ta sig från blodbanan och in i hjärnvävnaden lika lätt som dom kan ta sig in i de flesta av kroppens övriga vävnadsområden. Något slags vägg eller barriär hindrar den fria passagen.(tänkt som skydd mot främmande ämnen att skada hjärnan )