Senaste inläggen
Neuropores potentiella ALS-oral behandling hos friska frivilliga, fas 1-provshower
"NPT520-34 visade sig vara säkert och tolererbart vid alla testade doser, inklusive de som tros vara terapeutiskt relevanta,"
NPT520-34 är en liten oral molekyl utformad för att korsa blod-hjärnbarriären (ett semipermeabelt membran som skyddar hjärnan och ryggmärgen) och minska inflammation i hjärnan, ett vanligt kännetecken för neurodegenerativa sjukdomar som ALS, Parkinsons och Alzheimers sjukdom
Djurstudier indikerar att NPT520-34 minskar produktionen av neurotoxiska proteiner, inklusive superoxiddismutas-1, alfa-synuklein och beta-amyloid, som individuellt har kopplats till dessa neurodegenerativa störningar. I teorin kan NPT520-34-medierad minskning av inflammation i hjärnan hjälpa till att hantera symtom eller till och med bromsa sjukdomens progression.
I augusti beviljades NPT520-34 särläkemedelsstatus av U.S Food and Drug Administration för behandling av ALS-patienter.
"Resultaten av denna studie stödjer att man kan gå vidare till en säkerhetsstudie hos patienter. Vårt team utvärderar för närvarande den optimala studiedesignen och patientpopulationen för nästa studie, ”tillade Bonhaus.
Hittat här
https://alsnewstoday.com/2020/01/17/neuropores-potential-als-oral-treatment-found-to-be-safe-and-well-tolerated-in-healthy-volunteers-phase-1-trial-shows/
Enstaka injektioner av RNA-terapi, förhindrar sjukdomsprogression i musmodeller av familjära ALS
och sparar motorisk funktion i djurmodeller av familjär amyotrofisk lateral skleros (ALS) kopplad till SOD1-mutationer, rapporterar en studie.
Att ge behandlingen - en viruslevererad gendämpare som riktar sig till SOD1-genen - före symtomen började resulterade i nästan fullständigt bevarande av ryggmärgsnerver och muskelinnervation, medan det ”kraftigt” blockerade sjukdomens progression hos möss som redan visade ALS-liknande symptom.
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/2020/01/22/single-injection-of-rna-therapy-blocks-degeneration-prevents-disease-progression-in-mice-models-of-familial-als/
The Heat Is On"
(from "Beverly Hills Cop" soundtrack)
Arimoclomol
Arimoclomol är en terapi som Orphazyme och University of Miami utvecklar i tillsammans . Behandlingen stimulerar frisättningen av en typ av protein som kallas "värmechockproteiner", som normalt produceras som svar på stress.
Värmechockproteiner kan binda sig till felaktiga proteiner och hjälpa dem att vikas korrekt. För felvikta proteiner som har klumpat sig eller aggregerats kan värmechockproteiner stimulera vägarna som bryter ned dessa aggregat.
Värmechockproteiner reglerar också programmerad celldöd, vilket är ett av sätten som kroppen blir av med skadade celler. Genom dessa mekanismer kan arimoclomol kunna skydda nervceller hos patienter med ALS.
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/experimental-treatments-als/anti-inflammatory-neuroprotective-agents/
Antiinflammatoriska / neuro-skyddande medel
Ett antal experimentella behandlingar syftar till att bromsa utvecklingen av ALS genom att minska det inflammatoriska svaret och skydda nervcellerna.
AMX0035
AMX0035, en behandling som utvecklas av Amylyx, är en kombination av två föreningar, natriumfenylbutyrat och tauroursodeoxycholsyra, som arbetar tillsammans för att minska den intercellulära signaleringen som orsakar inflammation och celldöd.Genom att kontrollera celldöd kan denna behandling bromsa nervcellsförlusten och utvecklingen av ALS.
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/experimental-treatments-als/anti-inflammatory-neuroprotective-agents/
Sverige, en nation på 10 miljoner människor, håller på att bli en viktig styrka i europeisk ALS-forskning genom att den kliniska prövningsanläggningen nyligen öppnades vid Stockholms Karolinska Institut och Karolinska Universitetssjukhuset.
Förutom att rekrytera dussintals patienter till studier där och i andra länder, har svenska forskare också startat ett nationellt patientregister och en biobank som samlar vävnad, hår, blod och ryggvätska hos patienter i Stockholmsområdet var sjätte månad.Studier baserade på detta material kan förklara några av mysterierna med amyotrofisk lateral skleros (ALS), säger Caroline Ingre, MD, PhD, som leder Karolinskas ALS-forskningsprogram.
Biobankmaterialet används redan för att utveckla biomarkörer med flera molekyler som kan diagnostisera och förutsäga utvecklingen av sjukdomen, berättade Ingre till telefonledes till ALS News Today.
En kombination av biomarkörer med flera molekyler kan kanske förutsäga hur vissa variationer av sjukdomen kommer att utvecklas, sade hon.Om det visar sig vara sant, skulle nästa steg vara att utveckla biomarkörpaket som tillsammans kan generera prognoser för ett brett skede av ALS - med det slutliga målet "att behandla olika mindre grupper inom den totala kohorten med olika mediciner."
Mollbergs volontärarbete har gjort henne till en älskad figur i ALS-samhället. Hon är också känd för sina två dussin tatueringar, varav en visar henne som en krigare som kämpar mot ALS. Hon fick sin första tatuering 2017, tre år efter diagnosen.
En av Mollbergs prioriteringar är att lära känna var och en av landets 1 000 patienter och uppmuntra dem att delta i försök.Med detta mål i åtanke träffar hon två gånger om året i Stockholm med nydiagnostiserade patienter ”för att ge dem en uppfattning om hur det är att leva med ALS.” Hon grundade också en Facebook-sida för att hjälpa patienter att hålla kontakten och hållaupp med ALS-utvecklingen
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/2020/01/06/top-scientist-and-tattooed-patient-jointly-spur-als-research-in-sweden/?fbclid=IwAR2YTS5CLCblMp6e-9KZFvz0H0ZftkDNoNxBGDdaTmDYH27-72mYEFzxzUg