Direktlänk till inlägg 9 januari 2019

ALS OCH NY STUDIE

Av judi - 9 januari 2019 21:30

U.S Food and Drug Administration (FDA) har gett Fast Track-beteckning till Revalesios experimentella terapi RNS60 för personer som diagnostiserats med amyotrofisk lateralskleros (ALS).En fas 2-prövning rekryterar nu deltagare.


Fast Track-beteckning är avsedd att förkorta den tid det tar för studien att nå patienter med allvarliga sjukdomar, vilket ger Revalesio möjlighet att få återkommande kommunikation med FDA om de uppgifter som krävs för godkännande av läkemedel.RNS60 kan också vara berättigad till accelererat godkännande och prioritering om relevanta kriterier är uppfyllda.

 

RNS60 är en experimentell förening som verkar på immunologiska- och inflammatoriska mekanismer som är inblandade i ALS.
Prækliniska studier visade att läkemedlet skyddar integriteten hos neuroner och andra stödjande celler i hjärnan och ryggmärgen genom att specifikt modifiera inflammatoriska vägar, vilket förhindrar cellskada eller död.
Terapins skyddande effekter ses inte bara i djurstudier på ALS, men även i multipel skleros, Alzheimers sjukdom och Parkinsons sjukdomsmodeller.

 

"Att ta emot Fast Track-beteckning är en viktig milstolpe på vägen för att utveckla RNS60 som en behandling för patienter som lider av ALS, säger Greg Archambeau, president för Revalesio, i ett pressmeddelande.
En öppen pilotstudie (NCT02525471), som syftade till att definiera RNS60s säkerhet och tolerans i ALS, avslutades nyligen på Boston's Massachusetts General Hospital (MGH).

 

Fynden, "En pilotprov av RNS60 i amyotrofisk lateralskleros", publicerades i Muscle & Nerve.
Forskare rapporterade att 13 av de 16 rekryterade patienterna avslutade studieprotokollet (23 veckor).

RNS60 administrerades på två sätt: genom intravenös infusion en dag i veckan (375 ml infunderad över 40 minuter) och genom inandning (de återstående sex dagarna i veckan, 4 ml / dag) i 23 veckor.

 

Långsiktig administration av RNS60 var säker och väl tolererad, utan några allvarliga biverkningar.
"För personer med ALS faller vital kapaciteten vanligen med cirka 3 procentenheter varje månad," sa Archambeau."Däremot såg vi ungefär samma försämring  över fem månaders behandling i studien vid MGH."
Vital kapacitet är den maximala mängd luft som kan inandas eller utandas från lungan.Sådan mätning kan användas som ett index för andningsfunktionen i ALS.

 

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2-studie (NCT03456882) registrerar deltagare i Italien och USA för att testa effekterna av RNS60 på ALS-biomarkörer och sjukdomsprogression.
Patienterna kommer slumpmässigt att tilldelas RNS60 eller placebo, som kommer att administreras genom intravenös infusion en gång i veckan och inandas via nebulisator varje morgon i 24 veckor.


Alla deltagare kommer också att ta en 50 mg tablett rilutek (riluzole), den enda kända medicinen som påverkar överlevnaden i ALS, två gånger om dagen.
Blodprover för biomarkörsanalys kommer att samlas in under undersökningsperioden, på dag 1 och i fjärde, tolfte och fjärde veckan.RNS60s säkerhets- och potentiella terapeutiska effekter kommer också att utvärderas.

hittat här

https://alsnewstoday.com/2019/01/07/revalesio-rns60-fda-fast-track-status-als-phase-2-trial-recruiting/

 

 

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - 16 augusti 2023 22:50

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Av judi - 23 april 2023 22:07

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Av judi - 13 februari 2023 17:42

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Av judi - 7 februari 2023 18:16

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Av judi - 21 januari 2022 18:23

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

121 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Besöksstatistik

Länkar


Skapa flashcards