För alla som skrivit önskelista 

Det nalkas jul 

Biogen har beslutat att utnyttja sitt  förvärv från Ionis Pharmaceuticals exklusiva rättigheter att utveckla och kommersialisera BIIB067 som en potentiell behandling för amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Beslutet att licensera undersökningen behandlas enligt villkoren i ett samarbetsavtal mellan de två företagen och grundades på kliniska data från kliniska fas 1 som visar att BIIB067 (även känd som IONIS-SOD1RX) .

"De framsteg som gjorts hittills i det kliniska programmet BIIB067 är ett positivt steg framåt", Enligt Michael Ehlers, MD, PhD, vice vd för forskning och utveckling i Biogen, uttalande i ett pressmeddelande.

"Vi är engagerade i vårt mål att lägga fram en terapi för patienter med ALS med SOD1-mutationer, som för närvarande har begränsade eller inga behandlingsalternativ."

BIIB067 är en nästa generations antisense-terapi som består av en liten syntetisk DNA-molekyl utformad för att binde specifikt till SOD1-genen.

Denna nya terapi antas förhindra framställning av onormalt SOD1-protein och potentiellt sakta ner utvecklingen av ALS

Resultat från prekliniska studier har visat att möss som behandlats med BIIB067 kunde bibehålla sin vikt signifikant bättre och överlevde längre än de som behandlades med placebo.

Terapin befanns också återställa ALS-liknande neuromuskulär skada orsakad av giftigt SOD1-protein, samtidigt som det skyddade förbindelserna mellan motorneuron nervceller och muskler och förhindrad nervcellsförlust.

Biogen testar för närvarande olika doser och administreringsregimer för BIIB067 i en fas 1-studie (NCT02623699) hos 70 ALS patienter med genetiskt bekräftade SOD1-mutationer.
Preliminära data som samlats in från 22 patienter visade att behandling med den högsta dosen som testades av BIIB067 under tre månader reducerade signifikant SOD1-proteinhalter i cerebrospinalvätskan.

Dessutom visade patienter behandlade med BIIB067 tecken på långsammare klinisk nedgång, mätt genom ALS Functional Rating Scale-Revised, jämfört med placebo behandlade patienter.
Hittills har BIIB067 visat en acceptabel säkerhets- och toleransprofil som stöder den fortsatta utvecklingen hos ALS.
Bakgrunden till dessa positiva resultat planerar Biogen att fortsätta BIIB067 till en pivotal klinisk studie.

Biogen förväntar sig att meddela fullständiga fas 1-försöksdata vid ett framtida vetenskapligt möte.

Hittat här

https://alsnewstoday.com/2018/12/07/biogen-acquires-full-rights-develop-market-als-therapy-biib067/

Vid nervsjukdomen ALS dör de motoriska nervcellerna, motorneuronen, vilket orsakar förlamning. Men långt innan motorneuronen dör förlorar de kontakten med musklerna, då deras utskott, axonerna, förtvinar.

Det är sedan tidigare känt att motorneuron vid ALS dör ”baklänges”, alltså att de först tappar i funktion där axonet möter muskeln för att så småningom helt falla ifrån och dö.

Genom att undersöka förekomsten av RNA i en cell kan man ta reda på vilka gener som är på- och avslagna, vilket speglar en cells funktion och allmänna tillstånd. I nervceller med långa axoner finns det en buffert av RNA i axonet för att de snabbt ska kunna interagera med sin närmiljö, till exempel med muskelceller.

I forskarvärlden finns ett stort intresse för att beskriva förekomsten av RNA i axoner, både i friska celler och i ALS-sjuka, för att få djupare insikt i sjukdomsprocesserna.

Det har dock visat sig vara mycket svårt, då mängden RNA i axoner är mycket liten. Om endast en enda cellkropp kommer med i undersökningsmaterialet blir det kraftigt kontaminerat, ”nedsmutsat”, av cellkroppens RNA, vilket har gjort det svårt att se hur axonernas RNA-buffert faktiskt ser ut.

Hittat Här

https://www.lifesciencesweden.se/article/view/637193/ny_metod_for_att_studera_als_battre?fbclid=IwAR3LPcmQTkSEOwJ4SVu1sljfyVrd9d3_Yc1wCsj8TYUfwtCj30V14Inhxkk