Direktlänk till inlägg 19 augusti 2018

Arimoclomol

Av judi - 19 augusti 2018 15:06

Orphazymsdoser första ALS patienten i fas 3-försök med Arimoclomol

Orphazyme har publicerat kriterierna för tidig tillgång till studien. Kliniker som vill att deras patienter ska titta på detta alternativ bör kontakta företaget och skicka in begäran här.
En av de sjukdomsmekanismer som är kända för att vara involverad i utvecklingen av ALS är proteinfyllnad (felaktig rumslig konformation) och aggregering i nervceller som styr rörelsen (motor neuroner). Forskare har letat efter sätt att rikta denna abnormitet som en terapeutisk strategi.


Arimoclomol, en läkemedelskandidat som för närvarande är i kliniska prövningar för behandling av ALS och andra sjukdomar, ökar produktionen av en grupp proteiner som kallas heat shock-proteiner (HSPs).
HSPs arbetar för att motverka proteinaggregatet, delvis genom att förbättra lysosomernas funktion - cellulära organeller som fungerar som avfallshanteringssystem för celler och arbetar för att avlägsna oönskade material.

 

"Baserat på läkemedlets verkningsmekanism och vår förståelse för den bakomliggande biologin hos ALS finns det god anledning att tro att alla patienter med ALS kan dra nytta av detta terapeutiska tillvägagångssätt," tillade Benatar.


Den randomiserade, placebokontrollerade fas 3-studien kommer att äga rum i 30 centra i Nordamerika och Europa.

 

Försöket förväntas inkludera 231 patienter som kommer att randomiseras i ett 2: 1-förhållande för att få antingen kapslar av arimoklomol eller placebo i upp till 76 veckor.


Den primära ändpunkten för studien är effektiviteten av långvarig behandling med arimoklomol jämfört med  placebo där man utvärderar en kombinerad bedömning av funktion och överlevnad.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Fredag 22 feb 11:05

Spice Girls - Wannabe Ha ha ha ha ha Yo, I'll tell you what I want What I really, really want So tell me what you want What you really, really want I'll tell you what I want What I really, really want So tell me what you want What you really, re...

Av judi - Fredag 22 feb 01:45

Läkemedlet som utvecklats av det multidisciplinära teamet NeuroSense är baserat på ett antibiotikum och ett antiinflammatoriskt läkemedel. Tillsammans fokuserar de två föreningarna på två mål: en utanför cellerna i motorneuronen och den andra inom ce...

Av judi - Fredag 22 feb 01:31

LSS-stöd för sondmatning enligt nytt förslag Publicerad igår 08.18 Andning och sondmatning ska ses som ett grundläggande behov – och ge rätt till personlig assistans enligt LSS. Socialminister Lena Hallengren föreslår att lagändringen ska bö...

Av judi - Onsdag 20 feb 19:23

En förbättrad produktion av ett protein som kallas Vps4 visade sig fördröja den degenerativa processen i skadade nervceller, vilket kan hjälpa forskare att bättre förstå och behandla nervskador vid neurodegenerativa störningar som Parkinsons sjukdom ...

Av judi - Måndag 18 feb 20:01

Förhöjda nivåer av "dåligt kolesterol" kan vara riskfaktor för ALS,enligt  studierapporterHöga LDL-kolesterolnivåer, även känd som "dåligt kolesterol", kan bidra till utvecklingen av amyotrofisk lateralskleros (ALS), rapporterar forskare.Deras studie...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

108 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se