Direktlänk till inlägg 19 augusti 2018

Arimoclomol

Av judi - 19 augusti 2018 15:06

Orphazymsdoser första ALS patienten i fas 3-försök med Arimoclomol

Orphazyme har publicerat kriterierna för tidig tillgång till studien. Kliniker som vill att deras patienter ska titta på detta alternativ bör kontakta företaget och skicka in begäran här.
En av de sjukdomsmekanismer som är kända för att vara involverad i utvecklingen av ALS är proteinfyllnad (felaktig rumslig konformation) och aggregering i nervceller som styr rörelsen (motor neuroner). Forskare har letat efter sätt att rikta denna abnormitet som en terapeutisk strategi.


Arimoclomol, en läkemedelskandidat som för närvarande är i kliniska prövningar för behandling av ALS och andra sjukdomar, ökar produktionen av en grupp proteiner som kallas heat shock-proteiner (HSPs).
HSPs arbetar för att motverka proteinaggregatet, delvis genom att förbättra lysosomernas funktion - cellulära organeller som fungerar som avfallshanteringssystem för celler och arbetar för att avlägsna oönskade material.

 

"Baserat på läkemedlets verkningsmekanism och vår förståelse för den bakomliggande biologin hos ALS finns det god anledning att tro att alla patienter med ALS kan dra nytta av detta terapeutiska tillvägagångssätt," tillade Benatar.


Den randomiserade, placebokontrollerade fas 3-studien kommer att äga rum i 30 centra i Nordamerika och Europa.

 

Försöket förväntas inkludera 231 patienter som kommer att randomiseras i ett 2: 1-förhållande för att få antingen kapslar av arimoklomol eller placebo i upp till 76 veckor.


Den primära ändpunkten för studien är effektiviteten av långvarig behandling med arimoklomol jämfört med  placebo där man utvärderar en kombinerad bedömning av funktion och överlevnad.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Lördag 22 juni 17:12

God fortsättning på midsommaren   Forskning som pågår:   1. REFALS levosimendan/placebo fas-3 48 veckors studie: Rekrytering av nya patienter till REFALS kommer sannolikt att sluta innan 1 juli 2019. Patienter som genomför hela REFALS kommer ...

Av judi - Torsdag 13 juni 23:56

Masitinib är utformat för att minska symtomen på ALS genom att rikta proteiner som kallas tyrosinkinaser, vilka spelar en roll i inflammatorisk process.En tyrosinkinashämmare (TKI), masitinib blockerar effekten av immunceller som kallas mastceller oc...

Av judi - Torsdag 13 juni 23:18

Låga nivåer av membralinprotein i hjärncellerna som stöder och skyddar neuroner leder till ackumulering av neurotransmittorsglutamatet till nivåer som inducerar att motorneuroner dör , visar en studie på möss med ALS .En genterapi som räddade membral...

Av judi - Onsdag 5 juni 20:07


Såhär använder jag hostmaskinen    1.Förebyggande dagligen för att motverka lunginflammationer. 2 Hjälpa till med att ta bort ökad salivation och slemproduktion när jag sätter i halsen 3.När jag får kramp i halsmuskulaturen och inte kan andas...

Av judi - Onsdag 5 juni 19:30


Sköna Juni välkommen imorgon har vi Nationaldagen .Denna kvällen är kvalmig och klibbig med flugor som sitter som klister på huden .Det är sommar nu ,imorgon skall visst bli åskskurar .Kanske dans på loge också .Det återstår att se.   ...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

109 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se