Ett nytt program vid University of Pennsylvania kommer att fortsätta sätt att använda genterapi och genomet redigering för att behandla amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Programmet of Excellence för Motor Neuron Disease, lanserades av forskare vid Orphan Disease Center (ODC) i universitetets Perelman School of Medicine, kommer att få sin ursprungliga finansiering från filantropiska källor.
Programmet kommer att bygga på forskning som pågår vid ODC, inklusive en nyligen upptäckt av Wilson om andra generationens genöverföringsvehikler, så kallade vektorer.
De kan transportera gener in i det centrala nervsystemet (CNS) celler och har använts i flera kliniska studier, inklusive sådana för spinal muskelatrofi (SMA).
De gener som ansvarar för ALS och SMA är olika, men de påverkar samma motoriska nervceller som är kritiska för muskelfunktionen . SMA studier tyder på Wilsons teknik skulle kunna användas som en mekanism för behandling av ALS.
Med dessa försök i åtanke, kommer programmet att avancera i tre faser.
Forskarna ska först fokusera på genterapi för familjär ALS, som börjar med patienter som har defekter i C9orf72 genen.
Samtidigt kommer Wilson och hans team bedöma möjliga strategier på uttrycket av gener som kodar för neuroprotektiva faktorer.
Detta tillvägagångssätt kan gynna fler patienter, men det innebär en större risk för misslyckanden. Slutligen kommer Wilson utforska genomets redigering som en potentiell mekanism för att korrigera mutationer i gener som C9orf72.
En grupp av sex internationella experter kommer att fungera som externa rådgivare för programmet
Hittat Här
https://alsnewstoday.com/2017/01/11/university-of-pennsylvania-launches-program-to-study-gene-therapies-genome-editing-for-als/