Direktlänk till inlägg 16 februari 2017

ALS-FORSKNING

Av judi - 16 februari 2017 06:30

Ett nytt program vid University of Pennsylvania kommer att fortsätta sätt att använda genterapi och genomet redigering för att behandla amyotrofisk lateralskleros (ALS).


Programmet of Excellence för Motor Neuron Disease, lanserades av forskare vid Orphan Disease Center (ODC) i universitetets Perelman School of Medicine, kommer att få sin ursprungliga finansiering från filantropiska källor.

 

Programmet kommer att bygga på forskning som pågår vid ODC, inklusive en nyligen upptäckt av Wilson om andra generationens genöverföringsvehikler, så kallade vektorer.

De kan transportera gener in i det centrala nervsystemet (CNS) celler och har använts i flera kliniska studier, inklusive sådana för spinal muskelatrofi (SMA).



De gener som ansvarar för ALS och SMA är olika, men de påverkar samma motoriska nervceller som är kritiska för muskelfunktionen . SMA studier tyder på Wilsons teknik skulle kunna användas som en mekanism för behandling av ALS.

 

Med dessa försök i åtanke, kommer programmet att avancera i tre faser.

Forskarna ska först fokusera genterapi för familjär ALS, som börjar med patienter som har defekter i C9orf72 genen.

 

Samtidigt kommer Wilson och hans team bedöma möjliga strategier uttrycket av gener som kodar för neuroprotektiva faktorer.

 

Detta tillvägagångssätt kan gynna fler patienter, men det innebär en större risk för misslyckanden. Slutligen kommer Wilson utforska genomets redigering som en potentiell mekanism för att korrigera mutationer i gener som C9orf72.

 

En grupp av sex internationella experter kommer att fungera som externa rådgivare för programmet



Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/01/11/university-of-pennsylvania-launches-program-to-study-gene-therapies-genome-editing-for-als/

 

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - 16 augusti 2023 22:50

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Av judi - 23 april 2023 22:07

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Av judi - 13 februari 2023 17:42

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Av judi - 7 februari 2023 18:16

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Av judi - 21 januari 2022 18:23

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

121 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Besöksstatistik

Länkar


Ovido - Quiz & Flashcards