Till våra patienter med ALS och deras anhöriga

och patientföreningarna i Norden

Januari 2017

Under 2015 och 2016 har många ALS patienter och deras anhöriga ställt frågor

angående nya medicinska behandlingar för amyotrofisk lateral skleros (ALS). Flera

av dessa nya behandlingar har fått mycket uppmärksamhet i media och på sociala

medier.

Vi är en grupp erfarna neurologer som handlägger flertalet av patienter med ALS på

sjukhus över hela Skandinavien. Vi vill med detta brev informera om hur vi ser på

några av dessa nya behandlingar.

1. Edaravone (Radicut) är ett nytt läkemedel utvärderat i flera mindre experimentella

studier i Japan. Vi har på kongresser och vid kontakt med Japanska ALS neurologer

fått tillgång till ytterligare information om Edaravone och har även granskat

officiella handlingar om Edaravone från PMDA, Japan’s motsvarighet till

Läkemedelsverket i Sverige, Legemiddelverket i Norge och Lægemiddelstyrelsen i

Danmark. Sammanfattningsvis har ingen av studierna visat någon betydande effekt

generellt mot ALS. En mindre studie ger viss förhoppning om att Edaravone

eventuellt kan ha en viss effekt hos patienter om medicinering börjar inom 6

månader från första symtom och att patienten har en lungfunktion som är normal

eller nästan normal. Det är dock bara en undergrupp av patienter som eventuellt har

en sådan effekt. Patienter som inte uppfyller dessa kriterier har i de japanska

studierna inte haft nytta av Edaravone. Någon livsförlängande effekt har inte kunna

påvisas i några av de japanska studierna på patienter med ALS (detta utesluter inte

att en viss livsförlängande effekt eventuellt kan finnas just hos de patienter som får

läkemedlet mycket tidigt efter symtomdebut). Edaravone godkändes av de japanska

myndigheterna juni 2015 för ”etisk” behandling av ALS.

Edaravone ges som spruta intravenöst (i ett blodkärl) dagligen i 2 veckor följt av 2

veckors paus och därefter en ny 2 veckors behandling kur, sedan 2 veckors paus och

denna cykel fortsätter sedan att upprepas. På japanska sjukhus sker detta genom att

patienten dagligen får åka in till sjukhuset alternativt att en sjuksköterska dagligen

åker hem till patienten och ger Edaravone i hemmet. Edaravone tycks inte ha

allvarliga biverkningar. Det finns f n inga uppgifter om eventuella

långtidsbiverkningar eller effekter.

Vår bedömning är att den kunskap som f n finns om Edaravone är mycket begränsad.

Med avsaknad av en s k fas-III studie på en större grupp patienter finns det för

närvarande (januari 2017) tyvärr inte tillräckligt stöd för att i klinisk praxis erbjuda

patienter med ALS behandling (inkl på licens) med Edaravone. Ytterligare studier

behövs. Att Edaravone är ett kostsamt läkemedel har inte ingått i bedömningen.

2. GM604 har via sociala medier och internet marknadsförts av ett amerikanskt bolag

Genervon Pharmaceuticals LLC som ett nytt effektivt läkemedel mot ALS. På

bolagets hemsida hävdas att kliniska studier har utförts och en rad anekdotiska

rapporter från behandlade patienter presenteras som stöd för att GM604 har effekt

mot ALS. Bolaget hävdar att en fas-2 läkemedelsstudie har utförts, att resultaten har

bedömts av forskare bland annat på Harvard University och att amerikanska

läkemedelsverket har godkänt GM604.

Bolagets PR-kampanj på webben har varit mycket aggressiv. Då inga studieresultat

någonsin har presenterats vid vetenskapliga konferenser – där alla har rätt till att

presentera sina resultat för öppen diskussion och granskning – eller i vetenskapliga

tidskrifter, valde ALSUntangled 2015 att granska Genervon och GM604.

ALSUntangled är en grupp på cirka 100 ALS läkare från hela världen som

tillsammans med en grupp patienter med vetenskaplig metodik granskar postulerade

effektiva behandlingar mot ALS. Gruppen etablerades av en amerikansk neurolog dr.

Richard Bedlack, Duke University i North Carolina och finansieras av anslag från

amerikanska patientföreningen ALSA och engelska patientföreningen MNDA.

Granskningen sker oberoende av myndigheter, universitet och läkemedelsbolag. Alla

granskningsrapporter publiceras i Amyotrophic Lateral Sclerosis and

Frontotemporal Degeneration, den officiella ALS-tidskriften för WFN (World

Federation of Neurology). Alla rapporter finns även fritt att läsa på

www.alsuntangled.com.

ALSUntangled utredde GM604 under våren 2016 och begärde in handlingar om

dokumenterad effekt och biverkningar från Genervon. Peter Andersen ingick i

ALSUntangled-arbetsgruppen. Bolagets respons var tyvärr mycket bristfällig.

Genervon skickade långa email med teoretiska funderingar på hur ALS sjukdomen

kan tänkas utveckla sig och om hur GM604 verkar på odlade celler i kultur.

Konkreta resultat om effekten av GM604 på patienter, om möjliga biverkningar, om

det går att kombinera GM604 med andra läkemedel etc. fick vi aldrig trots många

påminnelser. ALSUntangled drog slutsatsen att det i dag inte finns minsta stöd för att

GM604 har neuroprotektiv effekt eller annan effekt mot ALS. Vi delar denna åsikt.

Patienter med ALS bör inte behandlas med GM604.

3. Experimentell behandling enligt vetenskapliga principer och metodkrav med olika

typer av stamceller och celler utvecklade från stamceller pågår på flera

forskningscentra i världen. Effekten har varit varierande och det finns i dag inga

vetenskapliga stöd för att dessa experimentella behandlingar leder till förbättring av

muskelfunktion eller förlängd överlevnadstid. Enstaka patienter har rapporterats ha

haft viss effekt. Bland dessa finns en amerikansk patient i Atlanta som med

mikrokirurgi fått stamceller injicerade in i halsryggmärgen. Han klarade sig sedan

avsevärt bättre än andra ALS patienter som hade fått exakt samma injektions-
behandling. Några år senare avled denna patient i glioblastom (en form för

hjärncancer). Det är i dag oklart varför denna patient klarade sig så mycket bättre än

övriga patienter som fick samma experimentella behandling. Ett samband med

utvecklingen av glioblastom kan inte uteslutas.

Denna experimentella forskning om stamceller ska inte förväxlas med den s.k

”stamcellsbehandling” som erbjuda på vissa privata kliniker och sjukhus i en rad

länder (främst Kina, Indien, Thailand, Vitryssland, Ukraina, Mexiko med flera). Det

finns absolut inget vetenskapligt stöd för att det faktisk rör sig om behandling med

stamceller eller att behandlingen har effekt. Vi avråder bestämt patienter från att åka

till dessa kliniker för ”behandling”.

4. Nuedexta är ett kombinationsläkemedel som består av två läkemedel

(dextromethorphan och kinidin). Nuedexta har vetenskapligt utvärderats i flera

studier och har godkänts av amerikanske läkemedelsverket (FDA) för behandling av

svår affektlabilitet (attacker av ofrivillig tvångsgråt och/eller tvångsskratt) hos

patienter med ALS. Efter att flera patienter berättade att deras tal- och

sväljningsförmåga förbättrades efter att de fick Nuedexta för affektlabilitet, har på

uppmaning från patienter en kontrollerad vetenskaplig studie nyligen utförts:

resultaten gör det sannolikt att Nuedexta åtminstone tillfälligt hos vissa patienter kan

förbättra muskelfunktionen i mun-hals-regionen (men inte i armar eller ben). Det

finns f n inga studier som visar att Nuedexta har en skyddande (neuroprotektiv)

effekt mot nervskador i övrigt eller livsförlängande effekt vid ALS. Ytterligare

studier kring Nuedexta planeras.

5. I en rad små studier har vetenskaplig experimentell behandling med bland annat

pyrimethamin, arimoclomol, hög dos vitamin E, mycket hög dos vitamin B12,

natriumklorit, ibudilast eller masitinib gett lovande resultat. Ytterligare vetenskapliga

studier behövs dock. Vi arbetar hårt för att några av dessa studier ska kunna

genomföras på sjukhus i Norden.

Vi vill att våra patienter ska få den bäst tillgängliga behandling som finns. Vi vill

även att all behandling som ges ska vara baserad på god vetenskap och beprövad

erfarenhet –vilket är en grundläggande läkarprincip – och inte baseras på ett

tyckande. Många av de ”behandlingar” som erbjuds på internet/sociala medier rör

läkemedel i tidig skede av en vetenskaplig utvärderings process. Man vet alltså ännu

inte om läkemedlet har någon säkerställt verkning mot ALS, vilka biverkningar

medicinen eventuellt kan medföra eller om det går att kombinera med andra

läkemedel (t ex riluzol eller blodtrycksmedicin som många av våra patienter äter).

Om vi skulle ordinera behandlingar som inte genomgått eller klarat

utvärderingsprocessen skulle vi riskera att göra mer skada än nytta. Om vi skulle

”tumma på” principen om att all behandling som ges ska vara baserad på god

vetenskap och beprövad erfarenhet skulle vi även riskera att marknaden öppnas upp

för ännu fler bolag som vill tjäna snabba pengar på desperata patienter och deras

anhöriga som t.ex i fallet med GM604 (som vi tyvärr starkt misstänker är ett icke-
verksamt ämne som inte är bättre än kalktabletter) eller om de många oseriösa

stamcellsklinikerna som beskrivits ovan. Vi kan inte medverka till att våra patienter

”behandlas” med läkemedel som vi bedömer inte kommer att hjälpa dem. Det sämsta

man kan göra är att ge en patient ett falsk hopp.

Däremot är vi delaktiga i den mycket snabba utveckling som sker på

forskningsfronten och håller oss à jour med de senaste framgångarna. Detta för att

kunna erbjuda våra patienter den bästa tillgängliga behandlingen som finns.

Vänliga hälsningar,

För Danmark:

Overlæge PhD Kirsten Svenstrup, Rigshospitalet og Bispebjerg Hospital, København

Overlæge Merete Karlsborg, Bispebjerg Hospital, København

Overlæge, PhD Annette Torvin Møller, Århus Universitetssygehus, Århus

För Norge:

Professor, overlege Ole-Bjørn Tysnes, Haukeland Universitetssykehus, Bergen

Professor, overlege Trygve Holmøy, Akerhus Universitetsykehus, Oslo

Overlege, dr.med Olaf Aaserud, Oslo Universitetssykehus, Ullevål

Overlege, PhD Angelina Maniaol, Oslo Universitetssykehus, Ullevål

Overlege Ryaz Yaseen, Oslo Universitetssykehus, Ullevål

Avdelingssjef, overlege Grethe Kleveland, Sykehuset Innlandet – Lillehammer

Avdelingssjef, overlege Åse Hagen Morsund, Helse Møre og Romsdal HF

Avdelingssjef, overlege dr.med Geir Bråthen, St. Olavs Universitetssykehus,

Trondheim

Overlege, dr.med Sighrid Botne Sando, St. Olavs Universitetssykehus, Trondheim

Professor, overlege Jan O. Aasly, St. Olavs Universitetssykehus, Trondheim

För Sverige:

Överläkare, docent Gert Staff, Universitetssjukhuset i Lund

Överläkare Lilian Carlsson Pähn, Höglandssjukhuset, Eksjö

Överläkare, med dr Olof Danielsson, Universitetssjukhuset i Linköping

Överläkare Hans Rosén, Sahlgrenska universitetssjukhus, Göteborg

Överläkare Bernardo Mitré, Sahlgrenska universitetssjukhus, Göteborg

Överläkare, med dr Björn Lindvall, Universitetssjukhuset Örebro

Överläkare Susanne Karlsson-Tivenius, Universitetssjukhuset i Örebro

Specialistläkare, med. dr. Caroline Ingre, Karolinska universitetssjukhus Huddinge

Överläkare, med.dr Rayomand Press, Karolinska universitetssjukhus Huddinge

Överläkare, med dr Ingela Nygren, Akademiska universitetssjukhus, Uppsala

Överläkare, medicinsk chef, Johan Jacobsson, Norrlands universitetssjukhus, Umeå

Överläkare, med dr, professor, Peter M. Andersen, Norrlands universitetssjukhus,

Umeå (initiativtagare och 1:a författare).

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...